业绩总结 - Tab-cel®在EBV+ PTLD患者中的总体反应率(ORR)为82%[23] - 在Phase 2研究中,接受Tab-cel®治疗的患者在2年内的生存率为83%[25] - Tab-cel®的治疗效果高且持久,2年内的生存率超过80%[29] - Tab-cel®的两年总生存率为84%[37] - Tab-cel®在转移性/二线以上鼻咽癌患者中的单药治疗显示出21%的客观反应率(ORR)[37] 用户数据 - 预计在美国2018年EBV+ PTLD的患者数量为数百人[28] - 目前EBV+ PTLD没有批准的治疗方案,市场需求巨大[29] - Tab-cel®的临床研究在约10%的美国移植中心可用[32] 新产品和新技术研发 - 公司计划在进行BLA提交前进行中期分析,以评估临床试验的初步结果[23] - 正在进行的1b/2期研究针对铂类预处理的复发/转移性EBV+鼻咽癌患者[39] - 计划进行的2期多队列研究将涵盖EBV+癌症,包括原发性/获得性免疫缺陷淋巴增生性疾病(LPD)和其他EBV+疾病[40] - ATA188在进行性多发性硬化症患者中的早期研究显示出潜在疗效,正在进行1期研究[57] - ATA3219为一种即用型、全同源的CD19 CAR T平台,具有广泛的应用前景[74] - ATA2271的临床试验结果显示,80%的12个月总生存率和63%的最佳总体反应率(ORR)[71] 市场扩张和并购 - 公司计划在2020年下半年开始招募包括其他EBV+癌症患者的2期多队列研究[105] - 公司将在2020年下半年启动针对EBV+ PTLD患者的FDA生物制剂许可申请(BLA)提交[105] - 公司预计在2020年第二季度至第三季度提交针对晚期间皮瘤患者的下一代美索腺素靶向自体CAR T IND申请[105] 负面信息 - 在173名患者中,仅有12例可能与治疗相关的严重不良事件(SAEs)[25] - 标准治疗方案为铂类化疗±靶向治疗,患者的中位生存期为5-11个月[37] 其他新策略和有价值的信息 - 单个EBV+供体白细胞采集可产生约400个tab-cel®剂量[91] - 预计T细胞库的广度可覆盖超过95%的患者需求[96] - 公司在加州千橡市拥有专用的、可扩展的T细胞制造设施,能够灵活生产多种T细胞和CAR T免疫疗法[90] - 公司致力于投资世界级的T细胞制造,利用T细胞研究、开发和监管经验[87]
Atara Biotherapeutics (ATRA) Investor Presentation - Slideshow