业绩总结 - 截至2022年第一季度，BridgeBio的现金余额为6.33亿美元，预计可支持运营至2024年[7] - 预计2022年第二季度起，BridgeBio的运营费用将因重组措施而逐季下降[7] - 2022年，BridgeBio预计通过与Helsinn的合作和NULIBRY资产购买协议节省超过1亿美元的运营支出[8] 用户数据 - ADH1在美国的基因携带者人数约为12,000人，且大多数患者尚未被诊断[13] - 目前在美国和欧盟，患有软骨发育不良的患者人数分别为55,000和155,000[31] - 参与者的平均年龄为77岁，NYHA分类中，I级占11.2%，II级占72.7%[68] 临床进展 - BridgeBio的多个临床项目处于中后期阶段，包括Acoramidis、Encaleret、低剂量Infigratinib、Ribitol和AAV5基因疗法[6] - 在2022年第一季度，BridgeBio的LGMD2i资产在MDA会议上交付了积极的二期概念验证数据[8] - Ribitol在Phase 2研究中显示出43%的α-DG糖基化增加，CK水平减少70%[87] 新产品与技术研发 - Acoramidis的设计旨在通过稳定TTR四聚体来减缓或停止疾病进展[58] - Encaleret的关键专利于2022年发布，获得美国孤儿药资格，提供7年的市场独占权[21] - 公司开发的PI3Kα:RAS PPI抑制剂“PI3Kα Breaker”可避免高血糖和胰岛素抵抗，专门针对肿瘤细胞[128] 市场潜力 - ADH1的市场潜力预计达到约7亿美元，且目前没有针对该病的特定批准干预措施[15] - BBP-398的市场潜力在于其可阻断下游MAPK信号通路，且可逆转T细胞耗竭[136] - BBP-398在美国和欧盟的癌症患者中预估超过50万人[134] 未来展望 - 预计2022年将有两项额外的概念验证结果发布，分别涉及ADH1和侏儒症[8] - 预计2023年将公布Acoramidis的30个月全因死亡率和心血管住院数据[55] - 公司计划在2022年展示BBP-398的单药治疗数据，并启动其组合研究[143] 安全性与耐受性 - BBP-418在第2阶段临床试验中表现出良好的耐受性，仅观察到轻微的胃肠道相关不良事件[90] - Encaleret在先前的骨质疏松症开发项目中评估了超过1200名参与者，显示出良好的耐受性[21] - 在第2阶段的安全性数据中，腹泻事件为4例，75%为1级[92]