业绩总结 - 公司在2015至2021年期间实现了显著的研发生产力，获得了2个新药申请(NDA)、15个临床试验申请(IND)和30个项目[6] - 公司在2021年12月的财务状况显示，IPO前估值为1300万美元，IPO后估值达到20亿美元[6] - 公司当前现金余额约为8亿美元，并可在达到投资组合里程碑时获得额外3亿美元[8] 用户数据 - LGMD2i的美国和欧盟患者人数估计为7000人，且该病目前没有批准的疾病修饰药物[11][16] - ADH1在美国的患病率为12,000例，且大多数患者未被诊断[46] - 目前在美国和欧盟，侏儒症的患病人数为155,000，低侏儒症为55,000[64] - BBP-631针对先天性肾上腺增生（CAH）的基因治疗在美国和欧盟的患病人数为75,000[89] - Acoramidis针对转甲状腺素（TTR）淀粉样变病的全球患病率为40万人[102] 新产品和新技术研发 - Ribitol（BBP-418）是目前唯一在临床上设计用于提供LGMD2i疾病修饰效果的口服治疗[22] - BBP-418在健康志愿者的1期试验中显示出良好的安全性，未报告严重不良事件[31] - BBP-418的剂量依赖性数据显示，2g/kg每日剂量下，跑步机距离增加约200米，耐力提高50-75%[30] - BBP-631的市场研究显示，若能减少外源性糖皮质激素的依赖，68%的成年CAH患者和64%的未成年CAH患者会考虑推荐该治疗[99] - Encaleret作为口服CaSR抑制剂，旨在正常化PTH、血清钙和尿钙水平[54] 未来展望 - 公司预计在2023年中期将公布Acoramidis的Phase 3 Part B数据[8] - 公司在2022年第一季度将进行LGMD2i的Phase 2临床试验[25] - 公司在ATTR-CM Part B的死亡率终点上保持信心，预计将在未来18个月内有多个催化剂[6] - 预计2022年将与监管机构进行互动，并启动3期注册研究[42] - 预计infigratinib将在2023年启动第三阶段注册研究[86] 市场扩张和并购 - Ribitol的市场保护预计可持续到2040年，且在美国和欧盟享有孤儿药资格，分别提供7年和10年的市场独占权[24] - BBP-418的目标是相较于基线提高10%的表型改善，并减少50%的基线病理[40] - 预计ATTR市场自2019年首次批准以来已超过20亿美元，仍有显著增长潜力[103] 负面信息 - 10分钟步行测试（10MWT）显示，LGMD2i自然历史数据每年下降0.12米/秒[32] - ATTRibute-CM研究的基线特征显示，参与者的平均年龄为77岁，NT-proBNP中位数为2778 ng/L[112] 其他新策略和有价值的信息 - FDA已授予BBP-418快速通道认证和孤儿药资格[41] - Encaleret的开发计划获得FDA的快速通道认证和孤儿药认证[61] - 低剂量infigratinib的剂量范围为0.016至0.128 mg/kg，远低于肿瘤学剂量[81]