市场前景 - 预计到2026年，针对肿瘤的全球销售将达到2630亿美元，年均增长率为12%[10] - 2020年至2026年，针对孟德尔遗传病的市场规模预计将达到1330亿美元[10] - 2020年，针对风湿性关节炎、阿尔茨海默病和心力衰竭市场的规模预计为630亿美元，增长潜力为6倍[10] - Acoramidis针对ATTR-CM的市场规模超过20亿美元，且仍有显著增长潜力[30] - 目前美国已诊断的ATTR-CM患者约为30,000人，相较于首次批准前的不足5,000人，增长显著[31] 研发与临床试验 - 目前BridgeBio拥有30多个活跃的研发项目，涵盖4种治疗方式[19] - 目前正在进行540多项临床试验，分布在450多个地点[19] - 预计2023年将发布Acoramidis的三期临床试验顶线数据[27] - 预计2023年将发布ADH1的顶线数据，当前现金余额约为8亿美元[27] - 预计在2022年将获得CAH的初步数据，预计将为公司提供资金支持[27] - 预计在2022年将获得LGMD2i的概念验证数据[27] - 预计在2022年将选择KRAS系列的临床候选药物[27] - ATTRibute-CM研究的30个月终点将继续监测心血管住院率等关键事件[42] 产品与技术 - BridgeBio的管线包括多个潜在的最佳候选药物，涵盖多种疾病，预计患者人群超过500,000人[28] - FGFR3突变导致的症状包括身材矮小、脊髓狭窄等，低剂量infigratinib有潜力逆转这些症状[47] - 低剂量Infigratinib在儿童软骨发育不良患者中是安全的，且未导致磷酸盐的显著变化[53] - Encaleret在第一期和第二期均表现出良好的耐受性，未报告严重不良事件[71] - 预计2022年将与监管机构进行互动，并在2022年启动三期注册研究[72] - 21-羟化酶缺乏症的基因治疗是唯一已知的针对该病源的治疗方法，能够促进内源性皮质醇的产生[75] 财务状况 - 公司目前拥有约8亿美元的现金，并可获得高达11亿美元的资金，以支持其产品组合的关键数据发布[107] - 预计到2024年，现有现金余额加上在2022年底前实现产品组合概念验证后可获得的额外3亿美元资金，将为公司提供资金支持[107] 其他重要信息 - 公司的KRAS G12C抑制剂能够同时抑制KRAS GTP（活性）和GDP（非活性）状态，具有独特的机制[94] - 在MIA PaCa-2异种移植模型中，BBO KRAS G12C抑制剂显示出强效的肿瘤回归效果，P值小于0.0001[100]