业绩总结 - BridgeBio Pharma在2021年进行了4项临床试验的结果发布，市场规模超过750亿美元[8] - 公司在2021年提交了5份IND申请，并启动了8项新的临床试验[8] - 预计未来将有超过10亿美元的机会，包括Acoramidis和低剂量infigratinib等产品[10] - 公司在2021年实现了100%的反应率，显示出其治疗的有效性[22] - 截至2021年3月，公司现金及现金等价物超过10亿美元，预计可支持运营至2023年[105] 用户数据 - Encaleret针对自体显性低钙血症1型（ADH1），在美国有约12,000名患者携带相关变异[26] - ADH1患者中约60%经历低钙血症相关症状，其中三分之一为重症[33] - 在252例确认的ADH1病例中，67%的患者存在肾钙化症[39] 新产品和新技术研发 - NULIBRY（fosdenopterin）已获得FDA批准，成为MoCD Type A的首个和唯一治疗药物[10] - 未来的管道催化剂包括针对FGFR3、SHP2和KRAS的靶向肿瘤药物[20] - 低剂量infigratinib在成骨不全小鼠模型中显示出显著的骨骼生长改善[76][74] - 公司计划在成骨不全的临床试验中使用的起始剂量为每公斤体重0.4毫克，远低于肿瘤学剂量的130倍[77] 市场扩张和并购 - 公司在全球范围内拥有超过450个临床试验站点，覆盖26个国家[14] - 公司在CAH（先天性肾上腺增生）领域的基因治疗市场预估为75,000人（美国和欧洲）[81] 未来展望 - 预计2021年将实现2项FDA批准，涵盖MoCD Type A和2L+ CCA[20] - ATTRibute-CM Phase 3研究已招募632名参与者，预计在2021年底或2022年初发布顶线数据[65] - 预计在2021年下半年将获得PROPEL临床项目的数据[78] - 公司预计将进行多个关键临床试验，包括SHP2抑制剂的单药和联合治疗[105] 负面信息 - Encaleret在5天内未报告严重不良事件，83%的患者经历轻微不良事件[42] - Acoramidis在Phase 2研究中显示出88%的患者经历任何不良事件，66%的患者在接受Acoramidis治疗时经历不良事件[54] 其他新策略和有价值的信息 - 公司与国家RAS倡议的合作，涉及60位世界顶尖的学术RAS研究人员，推动了其药物设计的独特见解[93] - KRAS驱动突变在所有癌症中发生率超过30%[98] - SHP2抑制剂BBP-398的半衰期约为10-15小时，允许在EC50以上恢复并减少MAPK驱动的毒性[99]