业绩总结 - 公司自2015年成立以来，已建立超过20个管线项目，涵盖多个治疗领域和药物类型[13] - 自2015年以来，公司已提交超过10个IND申请[27] - 公司在2021年预计将推出2款产品[28] - 公司在2020年拥有超过20个管线项目，其中包括多个超过10亿美元的机会[13] - 公司在2020年提交了两份新药申请(NDA)[13] 临床试验与研发 - 目前公司在全球范围内开展16项临床试验，覆盖350多个试验地点和25个国家[25] - 公司在临床试验中采用创新的嵌套三期试验设计，以提高效率[25] - Acoramidis作为TTR稳定剂，针对ATTR-CM的患者群体超过40万人，正在进行III期临床试验[34] - 低剂量infigratinib（FGFR抑制剂）针对成骨不全症的患者群体为55,000人，目前正在进行II期临床试验[34] - BBP-631基因疗法针对先天性肾上腺皮质增生症的患者群体超过75,000人，正在进行GLP毒性研究[34] - Encaleret作为CaSR抑制剂，针对自体显性低钙血症类型1的患者群体为12,000人，目前正在进行II期临床试验[34] - Acoramidis的III期临床试验预计在2021年底或2022年初公布顶线数据[34] - 低剂量infigratinib的III期临床试验B部分数据预计在2023年公布[34] - BBP-631基因疗法预计将提交IND申请，并在2021年公布I/II期数据[34] 合作与市场扩张 - 公司目前与15个顶尖学术研究者建立了合作伙伴关系，以推动新靶点的发现[18] - 预计PROPEL临床项目将在全球六个国家进行，后续可能考虑其他地区的试验[68] 负面信息与挑战 - 诊断ATTR淀粉样变性面临挑战，传统上需要活检和特殊染色[98] - 在家族性淀粉样多发神经病（FAP）中，阶段I的患者大多为轻度神经病变，阶段III的患者则为严重的运动和感觉障碍[115] 其他新策略与有价值的信息 - 需要基于患者个体内源性皮质醇生产率的治疗方案，以改善CAH患者的结果[164] - Encaleret在超过1200名受试者中表现良好，除了剂量依赖性血清钙升高外[165] - Calcilytics被认为是ADH1的精准医疗，能够提高PTH水平[194]