业绩总结 - 公司预计在未来12-24个月内推出超过18个项目[7] - 2020年预计提交两项新药申请(NDA)[7] - 公司在2020年提交了7项IND申请[8] - 截至2020年第二季度，现金及现金等价物预计为8.41亿美元，预计可支持公司运营至2022年[99] 用户数据 - 美国约有2700万人患有遗传疾病，其中50%为儿童[5] - 仅有5%的遗传疾病拥有批准的治疗方案[5] - Acoramidis（前称AG10）针对TTR淀粉样变病，目标人群超过40万人[22] - BBP-631基因疗法针对先天性肾上腺皮质增生，目标人群超过75,000人[21] - 低剂量Infigratinib（FGFRi）针对侏儒症，目标人群为55,000人，正在进行Phase 2研究[20] - BBP-870针对MoCD A型，目标人群为100人，已提交新药申请（NDA）[17] - Encaleret针对自体显性低钙血症1型，目标人群为12,000人，准备进入Phase 2[21] - BBP-398针对多种肿瘤，目标人群超过50万人，正在进行临床研究[17] 新产品和新技术研发 - 公司在其前两个项目中展示了更高的投资回报率，达到20.2倍[14] - Acoramidis在Phase 2研究中显示出潜在的最佳临床特征，可能减少15个月内的死亡率和心血管住院率[22] - Acoramidis在Phase 2研究中，血清TTR水平显著增加，且在整个研究期间保持稳定[29] - Acoramidis治疗组的心脏生物标志物在开放标签扩展研究中保持不变[32] - 低剂量FGFR抑制剂infigratinib在FGFR3 Y367C/+小鼠模型中，胫骨长度增加33%[48] - infigratinib在FGFR3 Y367C/+小鼠模型中，股骨长度增加21%[48] - infigratinib在FGFR3 Y367C/+小鼠模型中，L4-L6高度增加12%[48] - BBP-631在非人灵长类动物(NHP)的肾上腺中以超过20倍于小鼠CAH表型修正所需的载体水平进行持久转导[66] - BBP-631的载体基因组拷贝数在肾上腺细胞中在24周时保持稳定[67] - 21-羟化酶的蛋白质表达水平在NHP的肾上腺中显示出9%-24%的野生型(WT)水平的剂量依赖性表达[68] - Encaleret在ADH1小鼠模型中实现了血清钙和尿钙的正常化[75] - Encaleret在临床试验中显示出剂量依赖性增加血清钙和甲状旁腺激素(PTH)水平[78] 市场扩张和并购 - 公司在27个国家开展了超过350个临床试验[8] - 预计2021年上半年完成Phase 3 ATTRibute研究的入组[36] - 预计2021年将发布CAH基因治疗的初步1/2期数据[59] - 预计2020年将启动BBP-398单药研究，随后进行组合试验[91] - 预计2020年将提交SHP2抑制剂的IND申请[84] - 预计2020-2021年将有多个催化剂，包括FGFR抑制剂的临床试验和NDA提交[99] 负面信息 - Acoramidis的治疗相关不良事件发生率为97.9%，其中严重不良事件发生率为40.4%[38] - 在Acoramidis组中，心力衰竭的发生率为14.9%，而心血管相关的严重不良事件发生率为25.5%[38] - 在15个月的随访中，Acoramidis组的心血管住院率为25.5%，相比于安慰剂组的41.8%降低了39%[36] - 在15个月的随访中，Acoramidis组的全因死亡率为6.5%，相比于安慰剂组的8.5%降低了44%[36]