研发管线与市场机会 - 公司在研发管线中有超过20个开发项目，涵盖多个治疗领域和药物类型[12] - 预计2020年将提交两项新药申请(NDA)[5] - 公司在临床阶段的两个潜在项目有超过10亿美元的市场机会[5] - AG10作为TTR稳定剂，针对ATTR-CM，患者人数超过40万，预计在2021年上半年完成入组[15] - BBP-631针对先天性肾上腺皮质增生的基因治疗，潜在市场超过7.5万患者，预计2020年提交IND申请[17] - 公司计划在2020年进行多项IND提交，涵盖多个早期项目[5] - 公司在其前两个项目中展示了更高的投资回报率和更短的开发时间[10] - 公司在基因疾病药物发现方面的成功概率高于传统药物发现，且开发速度更快[8] - 公司在2020年计划进行多项临床试验，涵盖多个潜在大规模市场的项目[12] 临床试验与疗效数据 - AG10在ATTR-CM患者中，15个月的心血管住院率为15.3%，低于安慰剂组的25.5%[23] - AG10在ATTR-CM患者中，15个月的全因死亡率为8.5%，低于安慰剂组的41.8%[23] - AG10在Phase 2研究中，血清TTR水平作为生存预后指标，治疗后持续增加[21] - AG10的Phase 3 ATTRibute研究预计在2021年上半年完成入组[23] - Encaleret在超过1200名受试者中表现良好，能够以剂量依赖的方式提高血清钙水平[42] - Encaleret针对ADH1的初步临床试验计划于2020年启动，预计2021年获得概念验证数据[42] - 低剂量FGFR抑制剂infigratinib在小鼠模型中，胫骨长度增加33%，股骨长度增加21%[30] - 在infigratinib治疗的小鼠中，颅骨孔面积增加17%，L4-L6高度增加12%[30] - 低剂量infigratinib针对成骨不全症的潜在最佳临床前特征，显示出显著的生物学改善[29] 财务状况与运营支持 - 截至2020年第一季度，公司现金及现金等价物为9.28亿美元，预计可支持运营至2022年[62] 新产品与技术研发 - 公司在EGFR+ NSCLC模型中与市场领先的EGFR抑制剂osimertinib联合使用时，观察到深度和持久的肿瘤回归[57] - 公司在osimertinib耐药模型中也观察到肿瘤回归，且效果在停止给药后至少持续40天[57] - 公司预计其化合物将在2020年进入临床试验[54] - 公司在28天GLP毒性研究中表现良好，狗和老鼠的最大耐受剂量分别为25mpk和100mpk[54] 市场潜力与战略 - 21-羟化酶缺乏症（CAH）在美国和欧盟的患病率为75,000，属于已知的最大AAV基因治疗市场之一[38]