研发进展 - 公司在2020年计划提交两项新药申请(NDA)[8] - 目前有超过20个开发项目，涵盖多个治疗领域和药物类型[19] - 公司在早期项目的成功概率高于历史平均水平[12] - 公司第一两个项目的投资回报率(ROI)和开发时间均优于行业平均水平[16] - 预计基因疾病药物的成功概率高于传统药物，成功率可达4倍以上[14] - 公司在2019年通过内部阶段门推进了6个项目，进入IND启用阶段[18] - 公司计划在2020年进行多项IND申请[8] - 公司在研发团队中拥有超过100个IND和20个已批准的产品[10] 新产品与技术 - 小分子药物Infigratinib针对成骨不全症的患者群体为55,000人（美国和欧洲）[21] - Infigratinib在小鼠模型中显示出对颅骨面积的改善，增加了17%[26] - Infigratinib治疗使L4-L6脊椎长度增加了12%[26] - Infigratinib治疗使股骨长度增加了21%[26] - Infigratinib治疗使胫骨长度增加了33%[26] - 预计Infigratinib的FDA新药申请（NDA）将在2020年提交[37] - BBP-398（SHP2抑制剂）预计将在2020年提交IND申请[37] - BBP-454（全突变KRAS抑制剂）处于发现阶段，计划提名临床候选药物[37] - BBP-954（GPX4抑制剂）也处于发现阶段，计划提名临床候选药物[37] 市场机会与财务状况 - 公司在基因疾病领域的潜在市场机会包括两个可能超过10亿美元的产品线[8] - 公司当前的产品平台有潜力在2021年开始提供多样化和可持续的收入增长[67] - 公司目前的管线有潜力治疗近300万名美国和欧盟患者[67] - Encaleret针对自体显性低钙血症1型（ADH1）患者，预计在美国和欧盟有约2,000名患者，且有潜力扩展至更广泛的低甲状腺功能减退症（约20万患者）[69] - 公司截至2020年第一季度现金及现金等价物为9.28亿美元，预计可支持运营至2022年[75] 临床试验与效率 - 公司在临床试验中，Encaleret在超过1,200名受试者中表现良好，能够以剂量依赖的方式提高血清钙水平[69] - 公司在将资产推进至临床试验的效率上，平均花费约600万美元至IND（临床试验申请），约2300万美元从IND到POC（概念验证，Phase 2）[72] - 公司在IND到POC的支出效率比行业平均水平低58%[73] 未来展望与战略 - 公司计划在2020年和2021年间宣布多个新项目，包括FGFRi用于癌症的关键数据和CaSR拮抗剂的Phase 2概念验证数据[75] - 公司致力于通过合理使用资本，在高风险的前临床阶段实现每个项目的投资回报率（ROI）[70] - 公司在每个资产上组建最小可行团队，以确保每个项目有足够的人力资源，同时降低多余的间接成本[72] - 公司在寻找新项目时，始终关注科学发现的潜力，力求发现下一个成功的项目[71]