业绩总结 - 公司在2020年1月的财报电话会议中提到，基因医学的时代刚刚开始，科学和医学的进步为患者提供了巨大的机会[3] - 2020年，基因组测序的成本降至942美元，为历史最低水平[4] - 公司在2020年计划提交多个新药申请（NDA），其中包括BBP-870和BBP-711等项目[6] - 公司在2020年9月30日的现金余额为6.12亿美元，预计可支持公司运营至2021年[82] 用户数据 - 目前，针对成骨不全症的低剂量FGFR抑制剂（Infigratinib）在美国和欧洲的患病人数为55,000[20] - 公司管线有潜力治疗近300万名患者，其中ATTR患者约40万，低甲状旁腺功能症患者约20万[69] 新产品和新技术研发 - 公司目前有超过20个基因药物项目，涵盖多个治疗领域和药物类型[17] - 公司在研发方面拥有100多个IND（新药研究申请）和20多个已批准的产品[8] - BBP-631基因治疗在非人灵长类动物(NHP)研究中显示出持久的转基因表达，5-10%的野生型酶活性可能足以产生临床影响[58] - AG10在ATTR-CM患者中，Phase 2开放标签扩展研究显示在15个月内可能降低死亡率和心血管住院率[61] - Fosdenopterin针对MoCD类型A的治疗显示出延长生存、控制癫痫和改善行走能力的潜力，且NDA提交已在2019年第四季度启动[67] 市场扩张和并购 - 公司在2019年新增了4个项目，显示出其管道的快速增长[15] - 公司在每个资产上保持最小可行团队，以确保每个项目有足够的人力资源，同时减少多余的间接成本[76] - 公司在IPO和交叉融资中筹集超过6.5亿美元，以支持其研发和商业化进程[79] 未来展望 - 预计2021年将提交infigratinib的NDA申请[52] - 2021年下半年，FGFRi用于癌症的2L CCA数据将进行关键性发布[82] - 2021年下半年，TTR稳定剂用于ATTR的Ph3 A部分的顶线数据将发布[82] - 2021年下半年，FGFRi用于癌症的2L CCA将提交新药申请(NDA)[82] - 2021年下半年，CAH基因治疗将完成IND提交[82] - 2021年下半年，cPMP用于MoCD类型A的滚动NDA提交将完成[82] - 2021年下半年，FGFRi用于癌症的2L CCA将获得批准并上市[82] - 2021年下半年，cPMP用于MoCD类型A的批准和上市将完成[82] - 2021年下半年，低剂量FGFRi用于侏儒症的Ph2 PoC数据将发布[82] 负面信息 - 公司在基因疾病药物开发中，成功率高于行业平均水平，且其前两个项目的投资回报率（ROI）和开发时间均优于传统药物开发[12][13] - 低剂量infigratinib在经过验证的ACH小鼠模型中改善了临床症状的所有关键驱动因素[24]