纪要涉及的公司 BioNTech SE 纪要提到的核心观点和论据 2021年回顾 - 疫苗成果：COVID - 19疫苗BNT162b2是首个获批的mRNA疗法，是开发最快且最成功的药品之一；与辉瑞生产30亿剂，发货约26亿剂，其中10亿剂运往中低收入国家，使超10亿人在162个国家和地区完全接种[7][8] - 临床进展：大幅扩展临床管线，开展9项肿瘤试验，包括4项二期试验和5项首次人体研究；研发团队扩大超40%，达850多名专业人员[9] - 全球布局：收购并整合美国马里兰州盖瑟斯堡的制造工厂，在新加坡、上海和土耳其设立新办事处；建立内部商业质量制造体系，扩大生产能力，在大西洋两岸建立细胞疗法制造能力；在德国部署首个商业销售团队[9][10] - 财务表现：财务表现强劲，预计截至2021年12月，BNT162b2在美国市场份额为70% - 74%，在欧洲约为80%；2021年COVID - 19疫苗相关收入在160亿 - 170亿欧元之间[11][12] 公司结构与战略 - 三大支柱：拥有完全集成的模式，集世界一流的转化发现、开发、GMP制造和商业能力于一体；采用多平台战略，由技术无关的创新引擎驱动，拥有mRNA和合成生物学等新兴技术的强大领导能力，产生了多样化的产品管线；重视全球社会责任，致力于通过创新解决医疗需求高的疾病，并使更多人能获得新药[13] - 多平台战略：构建广泛的技术平台工具箱，包括多种mRNA疫苗平台、工程T细胞受体和CAR - T细胞疗法、靶向抗体、小分子免疫调节剂等多种潜在的一流治疗方法[14] mRNA技术前景 - 技术影响：mRNA技术开启了新的时代，其对医学的影响可能类似于40年前重组蛋白表达技术在制药行业的引入；mRNA已成为经过验证的新药类别，公司开创并开发了多种使用mRNA递送具有治疗潜力的生物活性分子的方法[15] - 应用领域：最初专注于肿瘤学和传染病领域，mRNA在自身免疫性疾病、炎症性疾病、心血管疾病、神经退行性疾病和再生医学等领域也有巨大潜力，预计15年后三分之一的新批准药物将基于mRNA[16] 2022年展望 - 管线目标：预计是管线大幅扩展和成熟的一年，在COVID - 19疫苗方面，通过多次新产品发布和标签扩展、新配方、儿科剂型和可能的变异株特异性疫苗保持全球领先地位；在肿瘤学方面，有5项正在进行的随机二期试验；预计年底前有5种mRNA传染病疫苗进入人体试验，包括流感疫苗；继续投资将平台扩展到心血管、神经退行性和自身免疫性疾病等未满足需求的新领域[17] - 疫苗需求与生产：计划2022年制造能力达40亿剂，需求来自向中低收入国家承诺的20亿剂、未接种人群、全球近25% 14岁以下儿童的儿科剂量、符合条件人群的加强针以及可能的变异株特异性疫苗；1月底开始Omicron疫苗临床试验，预计3月在获得监管批准后可供应市场[18] - 疫情趋势：大多数科学家认为COVID - 19最终会成为地方性疾病，但目前无法准确预测，因为病毒仍在快速进化，新变种不断出现，且存在长期COVID和器官损伤风险，还需考虑人群保护力减弱、儿童疫苗接种、一线工作者防护和高危人群保护等因素[19][20] - AI预警系统：与InstaDeep合作开发基于AI的早期预警系统，结合病毒刺突蛋白的结构建模和机器学习算法，分析抗体结合表位的变化，能在几分钟内评估新变种，近实时监测变种谱系风险，此前已提前两个月识别90%的WHO指定变种，该工具将公开并持续改进[21][22] - 传染病管线：加速传染病管线开发，目标是有5个临床阶段项目；与辉瑞合作开发首个mRNA带状疱疹疫苗，预计下半年进入临床；与比尔及梅琳达·盖茨基金会合作开发疟疾和结核病候选疫苗，首个预计下半年进入临床阶段；计划下半年启动mRNA HSV 2疫苗临床试验[24][25] - 肿瘤学进展：多个项目进入随机二期研究并启动5项首次人体临床试验；BNT211的首次人体一期剂量递增试验正在进行，初步数据显示Claudin 6 CAR - T细胞单药或与CARVac联合使用耐受性良好，有7例轻度CRS且可管理，所有患者的CAR - T细胞均有强大植入，10例可评估疗效患者中有9例实现初步疾病控制，包括4例部分缓解[26][30][31] 问答环节观点 - Omicron疫苗价值：难以确定Omicron感染带来的免疫力，可能即使感染过Omicron也需要额外的Omicron疫苗加强针以确保长期保护[36] - 第四剂加强针：难以预测第四剂的价值和疫情未来两到三个月的动态，无法确定符合条件人群是否应等待Omicron特异性疫苗[38] - 多价疫苗：认为是一个机会，但由于Omicron疫苗很可能也能增强对所有现有变种的免疫反应，所以不确定将潜在的Omicron疫苗与其他变种结合的价值[40] - 2022年业绩指引：目前已签署约20亿剂的合同和期权，预计未来几个月及全年会签署更多合同，考虑到疫情可能逐渐成为地方性疾病，仍有额外接种需求，因此在指引中包含了额外的疫苗量，对达到该指引有信心[42] - 中国市场进展：在中国继续进行二期试验，与中国当局保持持续对话，难以预测获批时间，但中国是非常重要的市场，公司会坚定投入；认为中国对mRNA疫苗有浓厚兴趣，市场研究和政府官员、监管机构的反馈都支持这一观点，公司在香港和澳门已获批并获得了强劲的疫苗接种率[43][49] - 疫情转地方性时间：难以预测COVID - 19的动态和变种情况，只能确定最终会达到地方性疾病的模式，但过程尚不确定[45] - 早期预警系统应用：需要结合序列库中的信息和相关专业知识，使该数字工具能被研究人员、医疗服务提供者和药物开发者使用，以便更早做出新疫苗实施决策并为疫苗变种生产争取时间[47] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司核心愿景是利用免疫系统的力量对抗人类疾病，自2008年成立以来一直未变，COVID - 19疫情促使公司将技术应用于该领域，也为公司开辟了癌症以外的新领域[5][6] - 公司传染病工具包包括多种技术平台，如mRNA疫苗、ribologicals和去年新增的一类新型精确抗菌剂合成溶菌素[24] - 带状疱疹是水痘带状疱疹病毒感染的慢性复发性形式，目前虽有获批疫苗，但需要开发一种高效、耐受性好且全球生产更高效的mRNA疫苗[25]