财务状况 - Cabaletta Bio在2021年第三季度末拥有现金和投资总额为1.193亿美元，预计资金可持续到2023年第一季度[8] 临床试验进展 - DesCAARTes™试验中，前四个剂量组（20M、100M、500M和2.5B细胞）未观察到剂量限制毒性（DLTs）[7] - DSG3-CAART的剂量递增计划包括高达375倍的剂量增加（从20M到7.5B细胞）[7] - MuSK-CAART针对MuSK抗体阳性重症肌无力患者，FDA于2022年2月授予快速通道认证[8] - 目前的临床试验包括针对超过80,000名美国患者的七个项目[13] - DSG3-CAART设计用于结合所有已知的致病性自身抗体，覆盖91%的PV血清针对EC1[25] - 目前的治疗方案需要广泛的免疫抑制，且效果有限，Rituximab加类固醇的年反应率约为40%[22] - DSG3-CAART在第三剂量组中观察到DSG3-CAART持久性随剂量增加而增加[7] - DesCAARTes™临床试验的总受试者人数约为33人，其中包括18名额外受试者[31] - Cohort A3的DSG3-CAART细胞持久性较Cohorts A1和A2有显著增加，Cohort A3的剂量为500M细胞[42] - Cohort A4的剂量为2.5B细胞，Cohort A5的剂量为5.0-7.5B细胞[42] - MuSK-CAART的临床试验计划于2022年启动，旨在评估其安全性和最大耐受剂量[46] - PLA2R-CAART的目标人群在美国的患病率约为4,000至8,000人，年发病率约为700至1,400人[53] - PLA2R抗体在约75%的原发性肾小管间质性肾病患者中存在[52] - 预计在每个队列完成后6个月内获得早期疗效评估数据[40] - MuSK-CAART的主要纳入标准包括年龄≥18岁，MG严重程度为I-IVa，抗MuSK抗体阳性[48] 研发与战略 - Cabaletta Bio的产品候选者包括针对PLA2R阳性原发性膜性肾病的PLA2R-CAART，已完成与FDA的预IND互动[8] - Cabaletta Bio的CABA™平台旨在支持针对B细胞介导疾病的多个项目[11] - Cabaletta Bio的制造策略采用三阶段方法，以高效分配资本并利用经验丰富的合作伙伴[55] - 公司正在扩大学术和行业合作伙伴网络[59] 数据更新与未来展望 - 预计在2022-2023年期间将在科学会议上提供DesCAARTes™临床数据更新[59] - A3和A4组（500M和2.5B细胞）的生物活性数据预计在2022年中期提供[59] - A5组的28天安全性数据预计在2022年中期提供[59] - MuSK-CAART计划于2022年启动首次人体试验，并已获得FDA快速通道认证[59] - DesCAARTes™试验正在进行中，目前正在招募第5组患者（5.0-7.5B细胞）[59] - 第1组试验剂量范围为375倍，仅通过2次分次剂量给药[59]