业绩总结 - Cabaletta Bio截至2021年6月30日的现金和投资总额为1.03亿美元，预计资金可支持运营至至少2022年第四季度[8] - 目前的管道包括7个项目，针对的疾病影响超过8万名患者[19] - 目前美国PV的疾病流行率在3,250到14,250之间[29] - 目前MuSK重症肌无力的总美国患病率为50,000至80,000名患者[60] 用户数据 - Cabaletta Bio的产品组合目前针对超过8万名美国患者的疾病[8] - 预计PLA2R-CAART的可治疗人群为4,000至8,000名患者，年发病率为700至1,400名患者[68] - 在PV患者中，约70%的患者经历短暂缓解，1年内复发率约为30%[32] - 目前美国的Pemphigus Vulgaris（PV）患者中，粘膜型PV占25%，而粘膜皮肤型PV占75%[31] 新产品和新技术研发 - MuSK-CAART针对重症肌无力的IND申请计划在2021年下半年提交[8] - DSG3-CAART计划在2021年下半年提交IND申请，基于DSG3-CAART的安全性和生物活性数据[56] - MuSK-CAART在体外显示出对抗MuSK抗体表达细胞的特异性，未观察到离靶毒性[61] - PLA2R-CAART针对PLA2R相关的肾小管病，约75%的患者存在抗PLA2R抗体[64] 市场扩张和合作 - Cabaletta Bio与宾夕法尼亚大学的制造组织建立了强有力的运营合作关系，DesCAARTes™试验的制造成功率为100%[21] - Cabaletta正在与CMO合作伙伴验证MuSK-CAART的制造过程[77] - Cabaletta计划提交MuSK-CAART的IND申请[77] - Cabaletta与FDA进行PLA2R-CAART的预IND互动[77] 未来展望 - 预计在2021年第四季度报告20M和100M细胞的生物活性数据及500M细胞的安全性数据[7] - 预计在2021年第一季度完成DSG3-CAART第二个队列的20M细胞治疗[77] - 预计在2021年第二季度进行DesCAARTes™数据的第二个队列，涉及100M细胞[77] - 预计在2021年第三季度进行28天安全性研究的第三个队列，涉及500M细胞[77] - 预计在2021年第四季度进行生物活性研究的第四个队列，涉及2.5B细胞[77] 负面信息 - 目前的治疗方法需要广泛的免疫抑制，伴随安全风险和短暂的疗效[31] - Rituximab联合类固醇治疗的患者中，约40%在一年内实现了16周无病灶的完全缓解[32] - 约30%的确诊患者在2-4年内发展为终末期肾病[66]