现金储备与运营 - Cabaletta Bio截至2020年12月31日的现金储备为1.09亿美元，预计可支持运营至至少2022年第三季度[6] 产品与临床试验 - Cabaletta Bio的产品组合目前针对美国超过80,000名患者的疾病[6] - DSG3-CAART临床试验的首位患者已完成给药，未观察到剂量限制性毒性[6] - MuSK-CAART的IND申请计划在2021年下半年提交[6] - Cabaletta Bio的临床试验正在进行中，预计在2021年上半年将发布初步安全数据[8] - DSG3-CAART针对的抗体在PV患者中具有98-100%的敏感性和特异性[14] - 目前的治疗方法需要广泛的免疫抑制，伴随安全风险和短暂疗效[22] - Cabaletta Bio的DSG3-CAART涵盖所有已知的致病表位[24] - 主要终点为不良事件，包括剂量限制性毒性（DLT），DLT包括任何3级或4级的细胞因子释放综合症（CRS）或神经毒性[30] - 预计抗-DSG3滴度减少20%或更多将显示初步信号，且更强的靶向作用将导致更显著的下降[36] - DSG3-CAART在存在生理性抗体的情况下显示出靶向作用[38] - MuSK-CAART在体外显示出选择性和特异性靶向作用，未观察到离靶毒性[48] - MuSK-CAART在动物模型中消除了抗-MuSK靶细胞，CART19细胞作为阳性对照[50] 制造与合作 - Cabaletta的制造策略采用三阶段方法，以高效分配资本并利用经验丰富的合作伙伴[52] - 第一阶段Penn DSG3-CAART的细胞处理能力通过与Penn的合作获得保障[52] - DSG3-CAART的临床向量已获得验证，确保了制造过程的有效性[54] - Cabaletta计划在2021年下半年提交MuSK-CAART的IND申请[57] - Cabaletta与CDMO合作进行MuSK-CAART的制造过程验证[57] - DSG3向量供应已获得验证并确保[54] - Cabaletta每月在Penn合同上确保多次生产运行[54] - 预计未来COVID-19对生产的影响将被考虑[54] 领导团队 - Cabaletta的领导团队包括Steven Nichtberger, M.D.担任首席执行官[56]