现金流与财务状况 - Cabaletta Bio在2020年6月30日的现金和投资总额为1.23亿美元，预计现金流可持续到至少2022年第三季度[7] 产品研发与临床试验 - Cabaletta Bio的DSG3-CAART产品在临床前研究中显示出在临床相关剂量下无毒性，且具有选择性和特异性靶向作用[16] - Cabaletta Bio的DSG3-CAART在动物模型中已获得概念验证，显示出对抗DSG3 B细胞的剂量依赖性消除效果[16] - Cabaletta Bio的Phase 1 DesCAARTes™临床试验正在招募粘膜型天疱疮(mPV)患者，主要目标是确定最大耐受剂量[17] - Cabaletta Bio的产品组合目前包括5个正在开发的项目，主要针对B细胞介导的自身免疫疾病[6] - Cabaletta Bio的DSG3-CAART针对的抗体在PV患者中具有98%-100%的敏感性和特异性[12] - Cabaletta Bio的MuSK-CAART针对重症肌无力的IND申请计划在2021年下半年提交[6] - Cabaletta Bio的DSG3-CAART涵盖所有已知的致病表位，针对每个表位的PV血清抗体比例分别为91%、71%、51%、19%和12%[15] - Cabaletta Bio的临床前数据表明，在临床相关剂量下未发现特定的细胞毒性[16] - Cabaletta Bio的产品设计和制造利用了FDA批准的CAR T平台，旨在治疗具有治愈生物机会的疾病[6] - A部分的受试者总数约为30人，其中包括3名每个队列的受试者[18] - 安全性在第8天和3个月时进行评估，CAAR T细胞的参与度在6个月时进行测量[19] - 主要安全性终点为3个月，长期跟踪为15年[20] - 预处理方案在CAAR T细胞治疗中可能不是必需的，过去在HIV和多发性骨髓瘤中的成功案例表明这一点[25] - DSG3-CAART和DSG1-CAART在体外均表现出特异性细胞毒性[28] - MuSK-CAART在体外显示出选择性和特异性靶向参与[31] - MuSK-CAART在动物模型中消除了抗MuSK靶细胞，显示出特异性靶向参与[33] 制造与供应链 - 制造策略采用三阶段方法，以高效分配资本并利用经验丰富的合作伙伴[35] - Cabaletta Bio的DSG3-CAART细胞制造过程已通过与CMO合作伙伴的验证[40] - DSG3载体供应已确保未来2-3年内的稳定供应[37] - Cabaletta Bio每月在Penn合同中确保多个运行[37] 监管与市场策略 - Cabaletta Bio的MuSK-CAART已获得快速通道和孤儿药IND认证，且在常规30天内完成[40] - Cabaletta Bio的DesCAARTes™试验已启动，预计在2021年上半年获得首个队列的急性安全数据[40] - Cabaletta Bio的IND启用研究已启动，预计在2021年下半年提交IND申请[40] - Cabaletta Bio的T细胞从不同治疗方案的患者中分离，测试结果显示高强度方案的患者扩展效果较差，将被排除在试验设计之外[37]