业绩总结 - Cellectis在进行的临床试验中，已为超过150名患者提供了治疗[5] - Cellectis赞助的试验中，已有超过40名患者接受了治疗[6] - 截至2022年3月31日，Cellectis的现金储备为1.42亿美元，其中限制性现金为500万美元[7] 用户数据 - Cellectis的TALEN®基因编辑技术在临床中已使用超过170名患者，显示出高效和安全性[14] - UCART22患者特征中，接受治疗的患者中，73%（8/11）有过blinatumomab治疗史，45%（5/11）有过inotuzumab治疗史[21] - 在FCA队列中，6名患者中无剂量限制毒性和严重的UCART22相关不良事件，3名患者出现轻度至中度的细胞因子释放综合症[22] 新产品和新技术研发 - Cellectis的UCART22在复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者的BALLI-01试验中，正在进行剂量递增和扩展研究[20] - Cellectis计划在2022年内为UCART20x22在复发或难治性非霍奇金淋巴瘤患者提交IND申请并启动1期临床试验[15] - Cellectis的全基因组编辑平台在精准度和效率上优于传统的CRISPR技术，能够避免意外的基因修改[12] 市场扩张和合作 - Cellectis与行业领导者的合作中，开发和销售里程碑的潜在总额可达28亿美元[10] - Cellectis的制造设施包括55,000平方英尺的过程和分析开发、原材料制造和QC实验室[37] 未来展望 - Cellectis计划在2022年提交IND申请并启动针对复发或难治性非霍奇金淋巴瘤的1期临床试验[39] - UCART22扩展与抗白血病活性相关，患者的宿主淋巴细胞平均保持抑制状态[26] - 在FCA队列中，6名患者中有2名患者在第28天时白血病细胞减少至5%以下，其中1名患者的骨髓白血病细胞为0.4%，另一名患者为0%[26] 负面信息 - 在FCA队列中，6名患者中无剂量限制毒性和严重的UCART22相关不良事件，3名患者出现轻度至中度的细胞因子释放综合症[22] 其他新策略 - Cellectis的UCART平台已为170多名患者提供了UCART治疗，显示出与已批准的自体CAR T疗法相当的安全性和疗效[35] - UCART20x22在小鼠模型中表现出对表达不同抗原组合的肿瘤的有效清除，显示出剂量依赖性[34] - UCARTCS1的主要和次要目标包括安全性、耐受性和疗效评估[27] - Cellectis的基因编辑平台TALEN®在CAR T细胞治疗中显示出强大的潜力，提供安全、有效的治疗窗口[32]