现金和资产状况 - Cellectis拥有191百万美元的现金、现金等价物、流动资产和受限现金，受限现金截至2021年12月31日为5百万美元[5] 临床试验和产品管线 - 目前有超过140个正在进行的临床试验，其中Cellectis赞助的试验中已给30多名患者用药[5] - UCART22针对复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的BALLI-01试验正在进行中，计划招募最多30名患者[20] - Cellectis的产品管线包括针对急性髓性白血病、B细胞恶性肿瘤和多发性骨髓瘤的多个候选药物[8] - UCARTCS1的临床试验设计为I期开放标签剂量递增研究，计划招募最多18名患者[27] - UCART123的临床试验设计为I期开放标签剂量递增和扩展研究，目标是评估安全性和疗效[31] 技术和研发 - Cellectis的全自动GMP设施自2021年中期开始运营，具备从缓冲液、DNA、mRNA、载体到最终UCART产品候选的端到端制造能力[5] - Cellectis的全基因组编辑平台TALEN®自2016年起在临床应用，已给超过170名患者用药[14] - Cellectis的基因编辑技术在安全性、效率和精确度方面具有显著优势，避免了意外的基因修饰[12] - Cellectis计划在未来12个月内发布临床数据更新，并提交新的创新疗法的IND申请[6] - Cellectis计划在2022年提交IND申请并启动针对复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的I期试验[40] 临床结果 - UCART22扩展与抗白血病活性相关，6名患者中有2名在第28天时白血病细胞减少至低于5%[26] - 在FCA队列中，6名患者中有1名患者在DL2组中骨髓（BM）白血病细胞为0.4%，另一名患者在DL2i组中为0%[26] - 在FCA队列中，6名患者中没有出现剂量限制性毒性（DLT）和严重不良事件（SAE）[22] - 3名患者出现轻度至中度细胞因子释放综合症（CRS），1名患者出现皮肤移植物抗宿主病（GvHD）[22] - Cellectis已向超过170名患者施用UCART，显示出与已批准的自体CAR T疗法相当的安全性和疗效[36] 合作与市场前景 - Cellectis与行业领导者的多元化合作伙伴关系，开发和销售里程碑的潜在总额可达28亿美元[10] - Cellectis的基因编辑平台被认为是安全、强大且全面的，具有良好的市场前景[41] - UCART20x22在小鼠模型中显示出对多种抗原组合的有效清除能力，且效果呈剂量依赖性[35]