临床试验与产品开发 - Cellectis在2020年进行6项临床试验，其中3项由Cellectis赞助，3项为合作试验[2] - UCART19的临床试验中，整体反应率为63%，完全反应率为37%[11] - UCART123在急性髓性白血病中的CD123表达率超过90%[14] - UCART22在急性淋巴细胞白血病中，CD22在超过95%的B-ALL细胞中表达[16] - UCARTCS1在多发性骨髓瘤中，CS1在恶性细胞上的高表达率为>95%[19] - UCARTBCMA的临床开发项目已获得独家许可，针对多发性骨髓瘤的治疗[8] - Cellectis目前有5个产品候选者已通过美国FDA的临床试验清关[1] - UCARTCS1的临床试验目前处于暂停状态，首位患者于2019年第四季度给药[29] - UCART22和UCART123的临床试验正在进行中，均于2019年第四季度开始给药[29] - Cellectis在2020年预计提供完成剂量队列的临床数据[29] 技术与研发 - Cellectis的TALEN®基因编辑技术具有96.8%的基因敲除效率和超过65%的基因插入效率[22] - Cellectis在北卡罗来纳州的设施将用于GMP和商业规模的UCART制造[29] 财务状况 - 截至2020年6月30日，Cellectis的现金余额约为2.82亿美元，预计可支持运营至2022年[27] - Cellectis的现金流延续至2022财年，现金余额为3500万美元[27] - Cellectis在2020年6月30日的股权占比为6.56%[6] 合作与市场扩张 - Cellectis与行业领导者的合作潜在里程碑支付高达32亿美元，外加销售的高单数字版税[5] - Cellectis在巴黎和北卡罗来纳州的设施正在建设中，预计2020年巴黎设施投入使用，2021年北卡罗来纳州设施投入使用[26] - Cellectis的产品候选者包括UCART19和UCARTBCMA，分别与Servier和Allogene进行联合临床开发[29] 风险与挑战 - Cellectis的所有产品候选药物均面临成功开发和商业化的风险[1]