业绩总结 - UCART19在CALM研究中，82%的完全缓解/临床缓解率，67%的总体完全缓解/临床缓解率[17] - UCART产品候选药物的临床试验包括UCART19、UCART123和UCART22，均在进行中[10] - UCART产品的制造过程可实现每批次100个以上的剂量，具有可扩展性[4] 用户数据 - UCART123针对急性髓性白血病（AML），每年美国有30,000例新发病例，欧洲有19,520例[18] - UCART22针对急性淋巴细胞白血病（ALL），每年美国有74,680例新发病例，欧洲有115,118例[22] - 在美国，每年多发性骨髓瘤（MM）的发病率为48,297例，欧洲为30,770例[26] 未来展望 - UCART产品的开发里程碑可达11亿美元，销售里程碑可达28亿美元[8] - UCART产品的临床试验设计包括剂量递增阶段，预计在2020年完成[20] - UCART产品候选者中，UCART19和UCART22的第一阶段临床试验预计在2019年启动[32] 新产品和新技术研发 - UCART19的临床试验中，14%的患者出现3-4级细胞因子释放综合症，0%出现3-4级神经毒性[17] - UCART22在小鼠模型中显示出显著的生存率提高，生存率达到63%[25] - Cellectis在基因编辑技术方面拥有超过25年的专利组合，涵盖了基因插入和修正的能力[33] 市场扩张和并购 - Cellectis计划在巴黎和北卡罗来纳州建立两座现代化工厂，以确保生产自主性[39] - Cellectis与Servier的合作可能带来高达39亿美元的里程碑付款和版税[41] 负面信息 - UCART19的临床试验中，14%的患者出现3-4级细胞因子释放综合症，0%出现3-4级神经毒性[17] 其他新策略和有价值的信息 - Cellectis的现金储备为4.25亿美元，预计可支持运营至2021年[44] - UCARTCS1的剂量递增阶段将招募最多18名复发/难治性MM患者，预计在MD Anderson开始[28] - UCART123的第一阶段临床试验正在进行中，针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）[43]