业绩总结 - UCART19的开发里程碑潜在价值高达11亿美元，包括280亿美元的开发和销售里程碑[11] - UCART产品线包括15个已授权靶点，潜在的里程碑支付总额为39亿美元[11] - Cellectis集团截至2018年9月30日的现金为4.76亿美元，预计可支持运营至2022年[52] - Cellectis的子公司Calyxt截至2018年9月30日的现金为1.018亿美元[52] - Cellectis集团拥有CLXT约70%的股份，作为2018年9月30日的数据[52] 用户数据 - UCART19在成人急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗中的完全缓解率（CR/CRi）为82%[18] - UCART19的临床试验显示，67%的患者达到了总体完全缓解率[18] - UCART产品的临床试验显示，14%的患者出现3-4级细胞因子释放综合症，但无3-4级神经毒性[18] 新产品和新技术研发 - UCART123针对急性髓性白血病（AML）的临床试验正在进行中，预计招募64-144名患者[23] - UCART123的开发针对AML患者，具有高表达的CD123靶点，满足未被满足的医疗需求[25] - UCART22在急性淋巴细胞白血病（ALL）患者中的临床试验设计，目标人群为65岁以下的复发/难治性B-ALL患者，计划招募最多18名患者[29] - UCART22的剂量递增阶段包括三个剂量水平：DL1为1x10^5/kg，DL2为1x10^6/kg，DL3为5x10^6/kg[30] - UCARTCS1在多发性骨髓瘤（MM）患者中的临床试验设计，目标人群为65岁以下的复发/难治性MM患者，计划招募最多18名患者[37] - UCART产品的制造过程高效且可扩展，能够生成100+剂量的CAR T疗法[4] - 公司正在建设两个制造设施，以确保制造自主权，其中一个位于法国巴黎，另一个位于美国东海岸，预计分别在2020年和2021年投入运营[48] - 公司在基因编辑方面采用TALEN®平台，旨在生成最佳的同种异体CAR T细胞[50] 市场扩张和并购 - 公司与行业领导者的合作潜在里程碑高达39亿美元，外加版税[50] 未来展望 - UCART123的第一阶段临床试验预计在2020年扩展，针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）[49] - UCART22的临床试验预计在2019年开始首次患者给药，针对复发/难治性ALL[49] - UCARTCS1在多发性骨髓瘤中的IND申请预计在2019年提交[51] - UCARTCLL1正在进行急性髓性白血病的临床前开发[51]