业绩总结 - CNS制药的主要药物候选Berubicin在GBM的I期临床试验中，44%的患者显示出稳定病情或更好的临床反应[4] - CNS制药的现金及现金等价物截至2020年12月31日为1400万美元[38] - 截至2020年12月31日，CNS制药的流通股数为2390万股[38] - 2020年12月28日，CNS制药进行了一次跟进发行，获得1150万美元的毛收入[38] 临床试验与研发 - Berubicin的IND于2020年12月16日获得批准，预计2021年第一季度开始II期临床试验[5] - Berubicin的II期临床试验设计为随机对照，计划招募243名患者，随机分配为2:1的比例[24] - Berubicin的每个治疗周期为21天，IV给药剂量为7.1 mg/m²[27] - CNS制药的临床试验预计总成本为3000万至3500万美元，持续约3.5年[23] - Berubicin在I期试验中有一名患者在治疗后约14年内保持无癌症迹象[11] 市场机会与用户数据 - Berubicin在治疗GBM方面的潜在市场机会，几乎所有40%对TMZ有遗传易感性的患者可能会迅速产生耐药性[31] - 针对复发性高等级胶质瘤的患者群体，预计规模为15000人[33] - 针对小细胞肺癌的患者群体，预计规模为56500人[33] - 针对转移性乳腺癌的患者群体，预计规模为45000人[33] 合作与资金 - CNS制药与WPD制药的临床开发合作，获得600万美元的资助用于进行两项临床研究[5] - CNS制药的药物供应链通过与美国和意大利的两家制造商合作，降低COVID-19相关的延迟风险[17] 其他信息 - CNS制药于2020年6月获得“恶性胶质瘤”的孤儿药资格[30] - WP1244是一种具有高效细胞毒性的DNA结合剂，其在脑肿瘤细胞系中的IC50为皮摩尔级别，远高于传统的DNA结合剂如达诺鲁比辛或多柔比星[35] - CNS制药于2020年6月获得孤儿药资格认证[37] - CNS制药计划在2021年第一季度启动针对胶质母细胞瘤的潜在关键性美国二期临床试验[37]