财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度实现合作收入310万美元，2018年同期为170万美元，收入增长源于确认与西雅图遗传学公司合作协议的部分预付款以及合作协议相关研发成本的报销 [32] - 2019年第二季度研发费用为1060万美元，2018年同期为910万美元，增长主要因活跃的1期临床试验成本增加以及支持这些试验的人员相关成本增加 [33] - 2019年第二季度一般及行政费用为310万美元，2018年同期为200万美元，增长主要与人员增加导致的人员相关成本增加以及作为上市公司运营的费用增加有关 [34] - 2019年第二季度净亏损1050万美元，2018年同期净亏损900万美元，截至第二季度末，公司现金及现金等价物为5590万美元，预计可支持运营费用和资本支出至2021年初 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 ACTR平台 - ACTR707在ATTCK - 20 - 03试验中，前三个队列治疗的14名患者中有5人实现完全缓解，前两个队列总体缓解率超50%，队列3的5名患者中1人完全缓解、4人总体缓解，且有病情加深缓解情况，无细胞因子释放综合征或严重神经毒性等不良事件 [17][18] - ACTR087在多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤的1期试验中，与西雅图遗传学公司合作的ATTCK - 17 - 01试验剂量递增持续进行，队列4和5的患者入组和给药完成，预计2019年下半年报告数据；ATTCK - 20 - 2试验因一名患者出现严重不良事件包括严重神经毒性，后因感染性休克死亡，于2019年7月被FDA部分临床搁置，计划2019年底报告数据 [20][21] - ACTR707在实体瘤方面，基于临床前研究结果开展HER2阳性晚期实体瘤癌症的1期试验ATTCK - 34 - 01，已启动5个临床试验点，计划2019年底报告患者入组状态和初步安全性数据 [24][25] BOXR平台 - BOXR1030是BOXR平台首个候选产品，由靶向GPC3的Car和未披露的增强代谢的附加转基因组成，临床前研究中表达代谢附加转基因在一系列严格的异种移植模型中实现完全肿瘤消退，IND启用活动包括毒理学测试和支持GMP生产的工艺开发进展顺利，计划今年晚些时候提供更多临床前数据 [29][31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司基于ACTR和BOXR平台推进临床前和管线项目，ACTR可将同一ACTR T细胞产品用于多种癌症，还能控制其活性水平；BOXR旨在改善工程化T细胞功能，克服实体瘤微环境对T细胞攻击的抵抗 [7][9] - 公司期望推进BOXR1030进入临床试验治疗肝癌和肺癌，利用ACTR和BOXR平台生成新型候选产品，推进四条独立临床试验 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对本季度ACTR和BOXR平台的进展感到兴奋，期待在未来6 - 12个月报告这些项目的进展 [36] 其他重要信息 - 公司新任命首席医疗官Jessica Sachs、首席财务官Matt Osborne和业务与企业发展主管Mert Aktar，还任命两名新独立董事Arlene Morris和Matthew Ros [11][13][14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于Cohort 3的DLBCL数据，部分缓解是否会随时间转为完全缓解，为何剂量增加时完全缓解率降低，以及HER2研究到年底能提供多少数据、已入组多少患者 - 公司不预测部分缓解的未来进程，会持续监测患者并更新状态；各队列样本量小，难以推断统计意义，重要的是试验呈现出一致的强效肿瘤活性和差异化的安全特征；ATTCK - 34 - 01试验采用自适应贝叶斯设计剂量递增，已启动5个试验点，正在第一队列招募和治疗患者，预计年底报告入组状态和初始安全性数据，有意义的疗效数据预计2020年报告 [38][39][42] 问题2: Cohort 1、2或3的缓解持久性如何，剂量增加缓解持久性是否会增加，部分缓解转为完全缓解情况如何，BOXR1030的IND何时提交 - 公司将在今年晚些时候合适场合报告包括缓解持久性、疗效和安全性等更完整数据；目前推测剂量增加缓解持久性是否增加为时尚早，将继续剂量递增并观察疗效和安全性变化；在ATTCK - 20 - 03研究最新队列中看到病情加深缓解情况；公司按计划完成提交IND的工作，但未确定具体提交时间 [45][46][48] 问题3: ATTCK - 17 - 01扩展队列是否有变化，ATTCK - 34 - 01是否也是自适应设计，自适应设计有何帮助 - ATTCK - 17 - 01是与西雅图遗传学公司的合作项目，需联合沟通提供运营细节；公司目前所有试验均为自适应设计，可灵活调整队列大小和剂量递增，有助于高效确定剂量参数以提高疗效和安全性；ATTCK - 17 - 01队列4和5已完成入组和治疗，预计今年晚些时候报告数据 [49][51][52]