财务数据和关键指标变化 - 2023年全年总营收3.982亿美元，较2022年的2.142亿美元增长85.9%；第四季度总营收1.106亿美元，较2022年第四季度的6080万美元增长82% [13] - 2023年FIRDAPSE产品净收入2.584亿美元，较2022年的2.139亿美元增长20.8%；FYCOMPA产品净收入1.381亿美元 [49] - 2023年税前净利润9450万美元，较2022年的1.047亿美元下降9.7%；美国通用会计准则（GAAP）下净利润7140万美元，摊薄后每股收益0.63美元，较2022年下降14% [51] - 2023年非GAAP净收入2.232亿美元，摊薄后每股收益1.96美元，较2022年增长约96% [52][53] - 2023年销售成本约5200万美元，2022年为3440万美元；研发费用9320万美元，2022年为1980万美元；SG&A费用1.337亿美元，2022年为5710万美元 [55][56][57] - 2023年底现金及现金等价物为1.376亿美元，较2022年底的2.984亿美元减少1.608亿美元 [59] - 2024年公司预计总净收入在4.55 - 4.75亿美元之间，较2023年增长14% - 19% [20] 各条业务线数据和关键指标变化 FIRDAPSE业务 - 2023年第四季度净收入6980万美元，同比增长15%；全年净收入2.584亿美元，较上一年增长20.8% [23] - 处方批准率超过90%，参与Catalyst途径的患者平均每月自付费用低于2美元 [24] - 2024年预计有机增长在15% - 20%，增长因素包括转化500名LEMS患者、获批100毫克扩展标签、扩大教育项目和增加VGCC抗体测试 [25][26] FYCOMPA业务 - 2023年净收入1.381亿美元，超出全年预期1300万美元的6%；第四季度收入3930万美元 [29] - 2024年预计净收入在1300 - 1350万美元之间，因与分销商和政府机构的安排变化，毛净调整将产生不利影响 [29][49] AGAMREE业务 - 预计2024年第一季度商业推出，2024年净收入指引在2500 - 3000万美元之间 [30][33] - 已招募10名商业人员，现有神经肌肉销售团队负责FIRDAPSE和AGAMREE销售，产品将受益于Catalyst途径项目 [31] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国LEMS患者患病率预计至少3600人，可能达到5400人，目前超过80%的小细胞肺癌LEMS患者未被诊断 [27] - 美国约有1.1 - 1.3万名杜氏肌营养不良（DMD）男孩患者，约90%曾接受过皮质类固醇治疗，目前约70%正在接受类固醇治疗 [41] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司围绕四个关键支柱开展业务：商业执行、投资组合扩展、生命周期管理与合作、财务纪律 [8] - 2023年收购FYCOMPA美国权利和AGAMREE北美许可权，计划继续通过“购买与建设”战略扩大和多元化投资组合 [9][10] - 等待FDA在2024年第二季度对FIRDAPSE 100毫克剂量标签扩展的决定，认为这可能为LEMS患者提供重要选择 [11] - 日本监管机构已接受DyDo公司FIRDAPSE的新药申请，预计今年做出决定，获批后将触发FIRDAPSE在某些亚太和拉美市场的地域权利扩展 [18] - 公司将继续寻求加强AGAMREE专利保护和探索新适应症的机会 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2023年是变革性的一年，公司业绩出色，超出全年指引，实现创纪录的总营收 [19] - 2024年公司对持续增长充满信心，预计投资组合将继续增长，AGAMREE的推出将带来进一步的收入增长和多元化 [20][17] - 公司将继续专注于战略优先事项，包括实现投资组合两位数增长、成功推出和商业化AGAMREE、扩展产品组合和地理合作伙伴关系 [66] 其他重要信息 - 因2023年10月26日AGAMREE获得FDA批准，公司在第四季度向Santhera支付3600万美元里程碑付款，作为无形资产资本化，并将在10.5年的估计使用寿命内直线摊销 [47] - 公司对Santhera进行战略股权投资，初始公允价值为1350万美元，将按季度以可观察市场价格进行市值计价 [48] - 2024年第一季度开始，预计收购许可证和无形资产的摊销费用约为930万美元，直至2027年FYCOMPA相关无形资产耗尽 [54] - 2023年有效税率为24.4%，预计2024年将略有上升，税率受多种因素影响，可能会季度波动 [54] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：FIRDAPSE标签扩展的驱动因素是短期疗效还是长期耐久性 - 公司认为是长期耐久性，驱动因素一是患者随着年龄增长病情进展需要更高剂量，二是有少数快速代谢者和体重较大者也需要更高剂量 [68] 问题2：请提供AGAMREE患者登记处的更多信息，包括预计规模、时间以及能否提高vamorolone相对于其他标准治疗的价值认知 - 登记处规模取决于患者自愿参与数量，预计大量患者会加入并长期跟踪；目前未确定具体站点数量，将根据患者处方情况和地点确定；公司采取广泛的方法 [69][70][71] 问题3：为什么仅增加10名销售人员就能进入超过1万名DMD患者的市场，是否有直接面向消费者（DTC）的推广计划 - DMD市场明确，主要有250名处方医生，集中在90 - 100个卓越中心，现有销售FIRDAPSE的团队有能力有效处理；公司有非个人推广活动，结合销售团队努力，向医生、患者和护理人员提供AGAMREE和DMD的教育 [77][79] 问题4：FIRDAPSE增长指引中是否考虑了小细胞肺癌LEMS患者群体 - 小细胞肺癌LEMS患者机会已纳入增长潜力考虑，同时也被视为额外的增长空间，目前约80%此类患者未被诊断，加速诊断将扩大可及市场，有助于增长 [81][82] 问题5：目前低于80毫克剂量的FIRDAPSE患者是否会增加剂量，这是否已纳入2024年FIRDAPSE的指引 - 由于神经肌肉科医生治疗较为保守，增加每日最大剂量后，部分低于80毫克剂量的患者可能会增加剂量；随着时间推移，平均每日剂量的逐渐增加已纳入预测，但影响从6月至12月 [87][88][89] 问题6：公司未来业务发展的潜在机会如何考虑 - 公司认为目前资产负债表状况良好，有信心寻找机会；业务范围广泛，不仅关注中枢神经系统（CNS）领域，也考虑其他孤儿病领域，正在深入评估多个机会 [90][95] 问题7：FYCOMPA的收入指引在2024年同比似乎较为平稳，与之前公司表示的中高个位数增长不同，原因是什么；以及FYCOMPA的知识产权排他性有何更新 - FYCOMPA 2024年收入受影响是因为与批发商、分销商和政府机构的安排变化，小公司此类费率通常较高；组合物专利排他性将于2025年5月到期，公司仍在评估是否执行多晶型专利 [99][100] 问题8：将500名已诊断但未接受FIRDAPSE治疗的患者转化为使用者可能面临哪些障碍 - 大部分患者是等待预约医生的时间问题，多数新患者线索可在30天内转化，公司会不断补充新的患者线索；患者治疗决策主要取决于医生，公司会与医生合作，帮助其了解疾病状态和FIRDAPSE的作用 [105][106]