财务数据和关键指标变化 - 第三季度净Firdapse收入3590万美元，较2020年第三季度增长23%；前九个月Firdapse收入9970万美元，较去年同期增长13% [6][7] - 2021年第三季度税前净收入1410万美元，较去年第三季度增长20%；GAAP净收入1030万美元，即每股基本和摊薄收益0.10美元 [7] - 截至季度末，现金和短期投资为1.748亿美元 [8] - 第三季度回购949,746股，自今年3月成立至第三季度末，共回购1,749,746股，平均每股价格5.15美元 [9] - 2021年第三季度总净收入3600万美元，较2020年第三季度的2930万美元增长22.6%；Firdapse产品净收入3590万美元，较2020年同期的2920万美元增长22% [33] - 2021年第三季度非GAAP净收入1560万美元，即每股基本收益0.15美元和摊薄收益0.40美元，较2020年第三季度增长近18% [35] - 2021年第三季度研发费用450万美元，2020年第三季度为370万美元；SG&A费用2021年第三季度为1220万美元，2020年第三季度为1000万美元 [35][36] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse业务 - 第三季度净Firdapse销售额3590万美元，较去年同期增长23.1%，较2021年第二季度增长6.7% [21] - 第三季度新患者注册人数较去年同期增长26%，略高于2021年第二季度；10月净新患者数为2021年最高月度总数 [21] - 90天停药率低于15% [21] - 自推出以来，约800名成人LEMS患者获得Firdapse处方 [22] - 约3000名独特的未确诊潜在患者选择接收有关LEMS的有用信息，较上次财报电话会议增加近1000人 [22] MuSK - MG业务 - 公司决定推迟该项目的进一步开发计划，但将继续通过研究者发起的项目支持目前接受Firdapse治疗的患者 [28][29] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：公司仅覆盖了估计3000名美国LEMS患者的约25% [10] - 日本市场：与Dydo合作开发和商业化Firdapse，Dydo预计2022年启动小规模3期临床试验 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 继续推动Firdapse的有机增长，扩大其在美国和全球的市场覆盖范围 [7][14] - 专注于Firdapse的商业执行，投资于扩大对目标医疗专家的覆盖范围，缩短LEMS患者的诊断过程 [10] - 加强Firdapse的知识产权保护，延长市场独占期 [11][13] - 有针对性地开展临床开发项目，计划扩大Firdapse标签以包括儿科LEMS患者 [14] - 结束MuskMG项目，集中研发资源于其他领域 [15] - 构建多元化产品组合，寻找符合战略目标的收购机会 [16] 行业竞争 - 公司收到美国第十一巡回上诉法院的积极裁决，支持Firdapse 10毫克片剂在美国治疗LEMS患者的孤儿药独占权 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受到COVID - 19德尔塔变种的影响，公司仍取得了良好业绩，随着变种影响减弱，医疗服务提供者和患者的业务模式正逐渐恢复正常 [19] - 公司供应链稳固，有合格的冗余措施 [20] - 对未来前景感到兴奋，将继续执行各项优先事项以实现长期可持续增长 [18] 其他重要信息 - 公司Catalyst Pathways患者服务团队为成人LEMS患者、护理人员和医疗专业人员提供支持和教育资源，患者平均每月自付费用低于2美元 [24] - 处方批准率在所有支付方（政府或私人商业）中保持在90%以上 [25] - 关于LEMS的经认证继续医学教育（CME）课程已上线，截至10月，超过4600名医疗服务提供者学习者观看了该课程，1338名持牌医疗服务提供者参加了CME测试 [29] 问答环节所有提问和回答 问题1：2022年Firdapse的增长驱动因素以及是否会提供收入指引 - 公司希望在2022年第一季度初提供收入指引 [40] - 增长驱动因素包括：已诊断但未使用Firdapse的患者、肿瘤LEMS患者（2021年新注册患者中22%为肿瘤LEMS患者，较2019年增长10%）以及未诊断或误诊的患者 [41][42][43] 问题2：儿科LEMS申请的PK数据、发病率及来源 - 儿科LEMS与成人LEMS一样是自身免疫性疾病，目前已知约有10 - 15名儿科LEMS患者，可能存在未诊断病例 [46][47] 问题3：第十一巡回上诉法院裁决的最终结果及对投资和营销的影响 - FDA和相关方有45天（约11月15日）申请重审，统计显示不到5%的申请会被重审，且FDA需获得总检察长办公室批准才能提出申请；申请最高法院审理的案件中不到2%会被受理，公司认为重审或最高法院审理的可能性很小 [49][50][51] 问题4：若某产品退市，对Firdapse收入的影响及患者转移情况 - 公司首要关注患者平稳过渡，确保患者不停药；估计目前约有100 - 125名患者使用该产品，部分患者剂量高于公司成人患者平均剂量；预计患者将在30 - 60天内较大规模转移 [55][57] 问题5：持续税率和研发费用趋势 - 预计持续税率在21%左右，上下浮动2 - 4% [58] - 由于未来可能开展新项目，研发费用不会下降，可能会加速增长 [59] 问题6：BD尽职调查中遇到的挑战及放弃某资产的原因 - 最大挑战是估值问题，深入研究后公司对交易估值不满意；此前主要在神经领域寻找机会，现在扩大到神经和肿瘤以外的治疗领域，目前市场估值有所下降，市场更加平衡 [62] 问题7：日本小试验的研究设计、时间表以及让确诊患者使用Firdapse的挑战 - 因与Dydo的保密协议，不透露研究设计细节，该试验比美国的研究规模小、时间短 [66] - 让确诊患者使用Firdapse的挑战主要是后勤问题，由于德尔塔变种等原因患者就诊有积压，医生表示患者回来就诊后会考虑使用Firdapse [67]