财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度总净收入为3640万美元，较去年同期增长23%，其中与DyDo Pharma的协议贡献了270万美元的收入 [6] - 2021年第二季度Firdapse产品净收入为3360万美元，较2020年第二季度的2960万美元增长14% [6] - 过去一个季度GAAP税前净收入为1590万美元，去年同期为1040万美元；GAAP税后净收入为1220万美元，即每股0.12美元或摊薄后每股0.11美元，2020年第二季度为980万美元，即每股0.09美元 [7] - 截至今年第二季度末，公司现金和短期投资为1.553亿美元，本季度报告的现金和短期投资受370万美元的公开市场股票回购计划影响 [7] - 截至目前，公司已在公开市场回购约100万股普通股，平均购买价格为每股5.06美元，总计510万美元 [8] - 2021年第二季度有效税率为22%，2020年第二季度为5.7%，2020年第二季度税率受益于递延税资产的使用 [33] - 2021年第二季度非GAAP净收入为1740万美元，即每股0.17美元和摊薄后每股0.16美元；2020年第二季度为1220万美元，即每股0.12美元和摊薄后每股0.11美元 [34] - 2021年第二季度销售成本约为460万美元，略高于2020年第二季度的410万美元 [35] - 2021年第二季度研发费用为450万美元，2020年第二季度为440万美元 [35] - 2021年第二季度SG&A费用总计1150万美元，2020年第二季度为1080万美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - Firdapse产品2021年第二季度净销售额为3360万美元，较去年同期增长14%，较2021年第一季度增长11% [16] - 2021年第二季度新患者注册人数比去年同期增长111%，2021年上半年新接触3,4 - DAP患者注册人数比2020年上半年高42% [17] - 患者持续用药率高，90天停药率低于15%，2021年上半年停药人数比2020年上半年减少25% [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 截至6月，IQVIA的COVID - 19市场影响数据显示，神经科特定诊断就诊量比疫情前水平低15% [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司预计业务将进入下一阶段增长，可能包括收购一家或多家公司、上市产品、临床项目和/或技术平台 [11] - 公司将更注重其他潜在开发项目和外部项目，目前正在评估和尽职调查多个令人兴奋的机会，希望在年底前完成一或多次公司或产品收购 [12] - 公司计划通过专注的外部机会搜索和评估，扩大Catalyst产品供应和研发管道 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 市场动态仍具挑战，公司和同行受医生诊所未完全恢复正常影响，部分地区受疫情影响恢复缓慢，给未诊断或新诊断患者治疗带来困难 [9] - 公司对Firdapse收入增长持乐观态度，预计随着国家从疫情中恢复，Firdapse收入在今年下半年及以后将进一步上升 [9] 其他重要信息 - 公司宣布聘请Preethi Sundaram博士为首席产品开发官，任命Molly Harper为董事会成员，下周将宣布聘请投资者关系副总裁 [10][11] - 公司与DyDo Pharma签署Firdapse在日本的开发和商业化独家许可协议，与KYE Pharmaceuticals合作使许多加拿大成年LEMS患者可获得Firdapse [13] - FDA案件上诉的第11巡回上诉法院小组的决定随时可能公布；针对Jacobus Pharmaceuticals和PantherRx的专利诉讼中，被告驳回动议被法官拒绝，案件处于发现阶段，公司准备修改投诉以纳入新专利 [14][15] - 公司开发磷酸阿米吡啶长效制剂，已完成首次药代动力学研究，今年晚些时候将进行额外研究，还完成了与患者和医生的咨询小组会议 [23][24] - 公司向FDA提交Firdapse治疗MuSK - MG的新临床试验计划，FDA对研究设计和初步试点研究的支持性提出质疑，公司计划召集专家小组讨论 [25] - 公司原计划开展Firdapse治疗HNPP的概念验证研究，因FDA要求开发新的以患者为中心的终点，决定现阶段不进行公司赞助的研究，正与拟议研究者讨论由其赞助研究 [26] - 公司通过医学事务计划和CME课程提高医疗保健提供者对LEMS的认识，今年秋天将为神经肌肉研究员举办LEMS学习计划 [27] - 公司在开发知识产权以保护Firdapse系列产品，已有两项专利发布，还有三项待决专利，均按优先审查状态推进 [28][29] 问答环节所有提问和回答 问题1: 患者资源缩短诊断过程的有效性、诊断与患病率假设及Firdapse收入指导 - 公司目前不提供收入指导，需监测COVID情况后再做决定 [40] - 公司对LEMS成人患者患病率估计约为3000人，为患者提供关于LEMS症状、免费测试等教育资源，已有1900名患者或护理人员选择接收信息，可与他们持续沟通 [41] - 公司为医疗保健提供者提供持续医学教育学分课程和大使计划，帮助他们了解LEMS，这些措施有助于缩短患者诊断过程 [42][43] 问题2: 长效Firdapse的药代动力学研究时间安排及必要性 - 许多患者认为长效Firdapse是必需的，目前销售增长表明产品有效，长效版本推出后对患者更好 [47] - 大约还需一年左右的制剂工作，之后将开展适当临床试验，预计在孤儿药独家经营权到期前将产品推向市场 [48] 问题3: 公司收购战略倾向及融资方式 - 理想情况下公司希望利用销售团队推广另一种神经肌肉产品，但也考虑其他治疗类别，避免肿瘤学领域，重点关注有成功可能性且价格合理的罕见病产品 [50][51] - 公司认为股权价格便宜，截至6月30日有1.55亿美元现金且每季度增长1000 - 1500万美元，有至少1亿美元债务融资渠道，过去对债务融资持谨慎态度，但可能会用于收购 [52]