财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度营收3020万美元，去年同期为2910万美元，同比增长近4% [6][7][14] - GAAP净收入为770万美元，非GAAP净收入为1160万美元；2021年第一季度净营业收入因一笔约200万美元的费用而大幅减少 [7] - 截至季度末，现金和投资为1.433亿美元，无有息债务 [9][32] - 2021年第一季度有效税率为22.5%，2020年第一季度为5.4%；预计2021年将使用联邦净运营亏损余额，未来仍可从递延税资产中受益 [34] - 2021年第一季度销售成本为470万美元，2020年第一季度为420万美元；研发费用为300万美元，较2020年第一季度的420万美元下降29%；SG&A费用为1270万美元，较2020年第一季度的1010万美元增长26% [36][37] 各条业务线数据和关键指标变化 商业运营 - 第一季度净销售额3020万美元，同比增长4%，新患者注册数量超过2020年第四季度，自2019年第三季度以来，Q1新患者注册数量高于其他任何季度，较2020年第四季度增长15% [14][15] - 患者持续率高，90天停药率低于10%，比2020年第一季度低40% [15] - 处方批准率在所有支付方中保持在90%以上，第一季度98%的重新授权获得批准 [17] 研发业务 - 已向FDA提交Firdapse用于MuSK - MG症状治疗的新临床试验计划，预计90天内得到回复 [21] - 计划于2021年第三季度启动Firdapse治疗HNPP的概念验证研究，相关方案正在接受FDA审查 [24] - 已开发出第一批候选长效配方，并完成药代动力学研究；还采访了众多医生和患者，以获取对新Firdapse LA产品设计的意见 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - IQVIA的COVID - 19市场影响数据显示，整个制药市场的诊断访问量比无COVID - 19的假设情景约低12% [16] - 日本市场规模约为美国市场的40%，有1200 - 1300名LEMS患者，且日本市场没有针对MuSK - MG和HNPP的疗法 [27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司董事会批准了高达4000万美元的股票回购计划，截至目前已在公开市场购买507,555股普通股，平均购买价格为每股4.49美元 [8] - 正在寻找首席产品开发官，并将投资者关系职能引入内部 [9] - 有多个新营销计划，以提高医生和患者对LEMS以及Firdapse疗法的认识 [10] - 评估和尽职调查多个潜在机会，以扩大上市产品组合和产品管线，希望在2021年达成一项或多项产品收购机会 [11] - 继续推进与FDA的诉讼，等待第十一巡回上诉法院的判决；与Jacobus Pharmaceuticals和PantherRx的专利诉讼仍处于早期阶段 [12] - 制定肿瘤LEMS战略，包括详细的市场评估、与肿瘤思想领袖的直接合作和持续的市场研究，已看到肿瘤LEMS患者新注册比例略有增加 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管部分地区医生诊所重新开业缓慢，一些患者仍不愿进行实地就诊，但情况正在逐渐改善，对2021年营收显著增长持乐观态度 [5][6] - 随着疫苗接种率的提高，诊断访问积压将在未来几个季度转化为更强的新患者注册趋势，对Firdapse的增长潜力感到乐观 [16] 其他重要信息 - 公司已获得日本PMDA关于Firdapse在日本的监管途径协议，并于4月获得治疗LEMS的孤儿药指定，将获得10年市场 exclusivity [27] - 公司已发布美国专利号10 - 793 - 893，并对Jacobus Pharmaceuticals和PantherRx提起专利侵权诉讼；还有四项与Firdapse使用相关的待决专利正在申请中，有望在2021年获批 [29][30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否确认Q4到Q1新患者注册数量季度增长约15%，并说明处方医生的广度和深度情况 - 确认Q1新患者注册数量较Q4增长15%；约85% - 90%的新注册患者来自首次开处方的医生 [40][41] 问题2: 处方医生从患者处获得反馈后，是否有医生表示其诊所内有更多潜在患者，是否有医生加深处方实践 - 存在重复开处方的医生，神经肌肉专家和一些普通神经科医生会在开处方后，在其患者群体中寻找更多潜在LEMS患者 [42][43] 问题3: 能否提供过去MuSK - MG研究与新研究设计的差异元素，以减少变异性或潜在复合效应 - 不能提供新设计的具体细节，新设计考虑了疾病状态的高变异性和患者治疗初期病情显著改善这两个因素 [44][45][46] 问题4: 业务发展活动中，是否有特定的药物类别或重点领域可利用现有Firdapse的营销方法 - 希望利用现有销售团队推广神经肌肉产品，但此类产品难找且成本高；约一年前开始将治疗领域扩展到普通神经学，去年底决定关注肿瘤学以外的任何治疗领域，如内分泌学或免疫学 [47][48][49] 问题5: 能否量化新患者启动数量的百分比增长，以及是什么影响了从Q4到Q1的2%的环比下降 - 新患者注册数量从去年Q3、Q4到今年Q1持续增加，预计今年剩余时间也将如此，但不准备提供具体百分比或数量 [51][52] 问题6: 3月底加拿大联邦法院关于针对Ruzurgi的申请被驳回的消息，以及这对公司在加拿大的合作和商业化努力的影响 - 未收到相关败诉通知，正在等待加拿大联邦法院的判决，预计随时会有结果 [53][55][57] 问题7: 4000万美元股票回购计划的到期日期，以及是否有设定特定股价触发的加速回购 - 未设定4000万美元回购计划的时间线，内部认为可能是一年期计划；没有加速回购计划，会在认为合适的时候回购股票 [58]