财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度净收入为980万美元，摊薄前每股收益0.09美元，2019年同期净收入为1100万美元，摊薄前每股收益0.11美元，摊薄后每股收益0.10美元 [52] - 2020年第二季度非GAAP净收入为1160万美元，摊薄前每股收益0.11美元，2019年同期非GAAP净收入为1190万美元，摊薄前每股收益0.12美元，摊薄后每股收益0.11美元 [52][53] - 2020年第二季度Firdapse净产品收入为2960万美元，销售成本为410万美元，2019年同期净产品收入为2880万美元，销售成本为430万美元 [53] - 2020年第二季度研发费用为430万美元，2019年同期为460万美元 [54] - 2020年第二季度SG&A费用总计1080万美元，2019年同期为900万美元 [57] - 截至2020年6月30日，公司现金和投资为1.151亿美元，无有息债务 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 - Firdapse业务2020年第二季度净销售额为2960万美元，较2019年第二季度增长3% [23] - 自推出以来，已有超过600名患者获得Firdapse处方，第二季度新患者注册人数略低于预期，但药物依从性和持续性保持良好，90天停药率从上一季度持续改善至约15%，6月停药人数为2019年4月以来最低 [24][25] - 第三季度早期观察显示，业务表现强劲，7月新患者注册人数接近疫情前水平，现有患者的依从性和持续性仍然很高，停药率较低 [26][27] - 各保险公司的处方批准率保持在90%左右，参与Catalyst pathways的患者平均每月自付费用低于2美元，疫情未显著增加需要转为医疗补助或患者援助计划的成年LEMS患者数量 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 加拿大LEMS患者的商业机会约为美国LEMS患者患病率的10% [16] - 日本人口约为美国的40%，预计可使用美国患者数量的40%来模拟日本市场 [85] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划继续研究Firdapse用于其他罕见神经肌肉疾病的治疗，并推进更方便患者使用的长效制剂的研发 [60] - 公司将继续扩大全球市场，已获得加拿大Firdapse治疗LEMS的营销授权，正在与加拿大营销和分销合作伙伴进行最终讨论，并继续推进在日本的市场拓展活动 [16][39][41] - 公司将支持研究者发起的概念验证研究，评估Firdapse用于其他神经肌肉疾病的治疗，如肯尼迪病、遗传性压力易感性周围神经病等 [45] - 公司将继续努力加强知识产权组合，以保护Firdapse产品系列 [11][46][47] - 公司对FDA批准Ruzurgi的授权提出诉讼，目前正在对治安法官的报告和建议提出异议，预计今年晚些时候会有最终决定 [18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管在COVID - 19环境下运营困难，但公司团队表现出了坚韧和适应能力，第二季度取得了不错的财务和商业成果 [8][9][23] - 疫情对患者诊断和销售代表拜访医生办公室造成了影响，但成年LEMS患者基础仍然稳固，随着疫情影响的消退，公司有望实现未来增长 [9][10] - 公司对MSK - 002三期研究未取得积极疗效结果感到失望，但Firdapse在LEMS患者中显示出显著的治疗益处，将继续努力将其带给其他罕见神经肌肉疾病患者 [12][13] - 公司对未来商业运营充满信心，相信更新的商业策略、销售团队扩张等举措将使团队在2020年下半年实现增长 [29] - 尽管面临疫情挑战，公司仍致力于研究Firdapse用于其他神经肌肉疾病的治疗，目前Firdapse的供应未受疫情影响 [50] 其他重要信息 - 公司收到美国专利商标局关于待决专利14128672的授权通知，该专利涉及3 - 4二氨基吡啶的给药方法，预计支付专利发行费后6 - 8周内颁发，有效期至2032年6月29日，可能会因专利审查延迟而延长 [11] - 公司将该专利列入FDA橙皮书后，除非仿制药申请人能证明不侵犯所列专利或成功质疑专利有效性，否则FDA不会批准Firdapse的仿制药 [48] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请分析净收入中新增患者、药物持续性的影响以及本季度是否有定价行动，并询问销售团队规模情况 - 第二季度新患者注册人数略低于预期，公司专注于已诊断但未使用Firdapse的患者，通过分析团队提供线索，销售团队与医生沟通，帮助患者注册；90天停药率稳定在15%左右；今年Firdapse价格没有变化 [65][66][67] - 销售团队扩张的影响尚未完全显现，目前团队规模合适，有经验的销售代表和区域账户经理通过多种方式寻找潜在患者，随着疫情好转，团队将发挥更大作用 [69][70] 问题2: 如何看待MuSK MG研究结果，是否分析了患者层面数据，是否存在异常值或患者异质性导致结果偏差，以及潜在的下一步计划 - 目前收到的是 topline数据，尚未详细分析患者数据，正在进行分析并将与关键意见领袖讨论，以明确试验情况和决定该项目的未来方向 [72] 问题3: 新专利的关键主张是什么，是否具有抗挑战能力，是否改变对Firdapse产品线的投资观点 - 专利主张围绕药物用于治疗对3,4 - 二氨基吡啶敏感疾病的慢乙酰化患者的使用方法；公司认为专利强大，可有效抵御潜在仿制药竞争，但目前无法推测对特定公司或项目的影响 [74] 问题4: 是否计划重新发布2020年业绩指引 - 由于疫情情况不稳定，目前无法确定何时能提供业绩指引，需等对今年剩余时间的情况更有把握时再做决定 [75] 问题5: 能否提供第二季度末Firdapse治疗的总报销患者数量 - 公司过去两个季度减少了部分指标的披露，认为季度间指标波动可能会过度强调某一指标，目前仅能说明使用报销药物的患者数量在增加 [76] 问题6: 能否详细说明MuSK MG试验在随机分组部分失败的原因，以及潜在的前进方向 - 目前仍在分析数据，尚不能提供试验两组治疗反应的具体细节，分析完成后会有更多信息公布 [77] 问题7: 请详细解释涵盖NAT2慢乙酰化表型的专利如何转化为在LEMS及潜在其他适应症中使用3,4 - DAP的广泛专利排他性 - 公司无法对专利执行的法律问题进行评论 [78] 问题8: 90天停药率15%是否包括转用Ruzurgi的患者，转用Ruzurgi的患者是之前用过Ruzurgi又转回的，还是新患者 - 90天停药率15%包括转用Ruzurgi的患者；目前新注册患者均为未使用过3,4 - DAP的患者 [81][83] 问题9: 请说明日本可使用Firdapse治疗的LEMS患者潜在数量和获批时间 - 预计日本患者数量约为美国的40%；目前无法确定获批时间，但预计会获得孤儿药指定和优先审评，日本厚生劳动省希望尽快批准该药物 [85][86]