产品与市场 - FIRDAPSE®是唯一获得FDA批准的针对成人Lambert-Eaton肌无力综合症(LEMS)的证据基础疗法[8] - LEMS患者约有3,000名,预计在美国的患病率为5%-8%[14] - MuSK-Myasthenia Gravis(MuSK-MG)患者在美国的数量约为3,000至4,800名[22] - FIRDAPSE®于2019年1月15日正式上市,目标市场包括LEMS、MuSK-MG和脊髓性肌萎缩症(SMA)[22] - SMA类型3在美国的患者数量约为3,500至4,200名[19] - FIRDAPSE®的全球市场潜力约为10,000名患者[22] - Catalyst计划在加拿大和日本扩展FIRDAPSE®的市场,预计2020年下半年获得加拿大的批准[24] 临床试验与研发 - FIRDAPSE®在MuSK-MG的临床试验中,60名患者的入组目标已达成,预计2020年上半年公布顶线结果[15] - FIRDAPSE®在MuSK-MG的临床试验中显示出临床和统计学上的显著改善,p=0.0006[15] - Catalyst正在开发持续释放版本的FIRDAPSE®,以满足患者对用药频率的需求[23] 财务表现 - 2019年第四季度FIRDAPSE®的净产品收入约为3010万美元,全年收入指导为1.35亿至1.55亿美元[31] - 2019年第四季度的独特患者总数为532人,较第三季度增长约7.7%[31] - 2019年第四季度的独特初治患者入组总数为192人,较第三季度增长约12.3%[31] - 2019年第四季度的处方医生总数为314人,较第三季度增长约13.3%[31] - 截至2019年12月31日,超过95%的保险患者获得FIRDAPSE®的报销批准[30] 用户反馈与市场资本 - Catalyst Pathways™的患者/护理者满意度保持在4.8至5.0星之间,290名调查参与者反馈[31] - Catalyst Pharmaceuticals的市场资本约为4.61亿美元(截至2020年1月9日)[36] - 公司无负债,现金和投资约为9500万美元[36]
Catalyst Pharmaceuticals (CPRX) Investor Presentation - Slideshow