业绩总结 - FIRDAPSE®于2018年11月28日获得新药申请(NDA)批准，并于2019年1月15日正式上市[8] - FIRDAPSE®的患者每月自付费用为10美元，适用于符合条件的患者[16] - FIRDAPSE®的孤儿药地位为其提供了7年的市场独占权[24] - Catalyst的市场资本约为3.06亿美元（截至2019年3月15日），现金和投资约为5,850万美元[33] - Catalyst的普通股流通量为1,027万股[33] 用户数据 - LEMS在美国的预估患病人数约为3,000人，其中约1,500人已被确诊[14] - MuSK-MG患者在美国的预估人数为3,000至4,800人，当前标准治疗对该病症普遍无效[22] - SMA类型3的患者在美国的预估人数为2,500至3,500人[30] - FIRDAPSE®的目标市场估计约为11,000名患者，包括LEMS、CMS、MuSK-MG和SMA[31] 未来展望 - FIRDAPSE®在LEMS患者中的市场机会显著，预计有超过30名新患者开始使用商业版FIRDAPSE®[20] - FIRDAPSE®的临床试验结果预计在2019年下半年公布[8] - MuSK-MG的第三阶段试验正在进行中，预计2019年下半年公布顶线结果[22] - 正在意大利启动SMA类型3的概念验证试验，预计2020年上半年公布顶线结果[30] 新产品和新技术研发 - FIRDAPSE®的机制是通过阻断钾通道，增加神经末梢的钙离子流入，从而提高乙酰胆碱的释放[9] - 目前针对CMS的治疗尚无批准的疗法，且有效的替代疗法也非常有限[26] - Catalyst计划在加拿大申请FIRDAPSE®的药物适应症[23] - FIRDAPSE®在MuSK-MG的临床试验已完成成功的概念验证试验，正在进行29个中心的双盲第三阶段试验[22] 市场扩张和并购 - Catalyst于2018年12月18日将Vigabatrin片剂项目授权给Par Pharmaceutical，包含前期付款和监管批准里程碑[31] - 2017年Sabril®（Vigabatrin）销售额为2.48亿美元，尽管在2017年8月推出了仿制药，但销售额仍有所增长[31]