财务数据和关键指标变化 - 2024年第一季度，公司一般及行政费用为490万美元，2023年同期为480万美元 [19] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为4070万美元，流通在外的普通股约为590万股 [19] - 2024年第一季度，公司净亏损1190万美元，合每股亏损2.05美元；2023年同期净亏损1160万美元，合每股亏损2.39美元 [43] - 2024年第一季度，公司研发费用为960万美元，2023年同期为910万美元，研发费用增加主要归因于员工相关成本上升 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 TakeAim白血病研究 - 此前已披露5例患者数据，下周更新将报告25例新患者数据，使接受emavusertib单药治疗的复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者总数达到30例 [4] - 患者突变状态为12例FLT3突变和20例剪接因子突变，其中2例患者同时具有FLT3和剪接因子突变 [16] TakeAim淋巴瘤研究 - 预计今年晚些时候（很可能在12月的ASH会议）提供约15例复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的更新数据，这些患者此前接受BTK抑制剂治疗失败 [18] 一线AML三联疗法研究 - 已开始招募患者，预计今年晚些时候（很可能在12月的ASH会议）获得初步安全性数据 [7] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在推进emavusertib的三个关键领域取得进展，包括复发/难治性AML单药治疗、复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤双联疗法、一线AML三联疗法 [15] - 目标是使emavusertib在FLT3 AML人群中建立新的、同类最佳的基准，在复发/难治性剪接因子人群中展示单药活性 [17] - 若能向FDA提交显示单药活性和早期生存迹象的数据集，希望FDA同意注册路径，使药物尽快上市 [56] - 考虑与合作伙伴合作，获取非稀释性融资和更广泛的临床基础设施，加速临床开发和商业推广 [58] - 在AML领域，现有疗法对复发/难治性患者效果不佳，公司认为emavusertib的多靶点特性使其具有竞争优势 [40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对白血病和淋巴瘤领域的进展感到鼓舞，期待下周报告更新的白血病数据 [42] - 认为AML领域对新靶点有强烈需求，公司研究招募速度快，反映了未满足的医疗需求 [61] 其他重要信息 - 下周EHA会议公布接受摘要时，公司将提供TakeAim白血病研究的临床数据 topline更新，随后在ASCO和EHA医学会议上进行更详细的展示 [4][5] - 复发/难治性AML患者中，剪接因子突变患者接受Aza - ven双联疗法的唯一已发表研究样本量小（仅5例患者），缓解率为0 [6] - 在复发/难治性FLT3人群中，FLT3抑制的基准是gilteritinib，其FDA标签显示在一线治疗失败的患者中可实现21%的CR/CRh率 [40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 下周预计公布的数据是否涵盖FLT3突变和剪接因子突变人群，以及能期待哪些细节？ - 回答: 会公布FLT3和剪接因子突变人群的数据，是top - line数据回顾，更详细内容需等海报展示，期待在ASCO和EHA会议上进行更细致讨论 [45] 问题2: 复发/难治性剪接因子突变患者群体的后续发展计划，是否会开发伴随诊断？ - 回答: 对于新的基因驱动人群，可能需要伴随诊断，具体取决于与FDA的沟通和关键研究的时间安排 [47] 问题3: 复发/难治性FLT3患者的达标门槛，是否设定过高？ - 回答: 新药物在该领域的达标门槛可能远低于21%，因为患者已对FLT3抑制产生耐药，emavusertib靶向IRAK4是关键，有望挽救耐药情况 [49] 问题4: EHA会议是否会有相对于摘要数据更详细的数据，是否会有微小残留病（MRD）数据及中位随访情况？ - 回答: EHA和ASCO会议会有比摘要更详细的数据，关于MRD数据和中位随访情况，等数据发布后再讨论 [27] 问题5: FLT3和剪接因子突变患者入组前的治疗情况，以及既往治疗线数对缓解的影响？ - 回答: 患者入组前接受少于三线治疗，FLT3突变患者通常接受过细胞毒性强化疗或FLT3抑制剂治疗；剪接因子突变患者若不适合强化诱导治疗，常接受Aza - ven治疗，治疗失败后预后极差 [31][32] 问题6: Aza - ven作为一线治疗的客观缓解率（ORR）情况？ - 回答: 一线治疗中，无剪接因子突变患者的缓解率约为80%，而有剪接因子突变的患者中约80%无法达到完全缓解（CR），FLT3亚组数据没那么详细 [76] 问题7: 研究中FLT3和剪接因子患者的比例是否代表现实世界情况，三联疗法能否选择亚组患者降低安全性风险，PCNSL研究是否仍招募BTK初治患者？ - 回答: 比例反映了AML未满足的医疗需求，两个研究招募速度快；三联疗法研究招募一线接受Aza - ven治疗达到CR但仍MRD阳性的患者，目的是分离添加emavusertib的安全性影响；PCNSL研究测试了emavusertib与gilteritinib在BTK初治和经治患者中的联合应用，对比两者可增强结果说服力 [61][64][65] 问题8: 复发/难治性AML潜在关键队列选择FLT3或剪接因子单一研究的决策因素？ - 回答: 需FDA指导，预计只有FLT3突变或剪接因子突变的患者分别进入各自研究，AML中约三分之一患者有FLT3突变，约10%有剪接因子突变 [72] 问题9: FLT3患者若数据良好，是否考虑推进到一线治疗？ - 回答: 已启动emavusertib与Aza - ven的一线三联疗法研究，希望通过该研究确定安全性，年底前使药物达到可合作状态，争取同时在复发/难治性和一线治疗开展研究 [79] 问题10: 三联疗法研究中，能否提供Aza - ven治疗后MRD阳性患者的历史基准用于比较？ - 回答: AML诱导治疗中，患者持续有疾病分子证据是个大问题，部分患者能达到MRD阴性，但多数患者无法达到，这与复发密切相关 [91] 问题11: EHA和ASCO会议的数据是否为同一数据截点？ - 回答: 是同一数据截点，只是不同会议由不同人员展示 [95]