现金储备 - 截至2022年6月30日，Curis的现金储备为1.07亿美元，预计可支持运营至2024年[2] 新产品与技术研发 - emavusertib在急性髓性白血病/骨髓增生异常综合症（AML/MDS）中的单药治疗和在非霍奇金淋巴瘤/慢性淋巴细胞白血病（NHL/CLL）中的联合治疗将有重要数据发布[2] - emavusertib在AML/MDS患者中，IRAK4-L的表达率超过50%[18] - emavusertib在NHL/CLL患者中，初步临床数据显示在BTK抑制剂（BTKi）治疗的患者中，肿瘤负担显著降低[14] - emavusertib与azacitidine和venetoclax的联合治疗在前临床模型中显示出明显的协同作用[19] - emavusertib在临床试验中显示出98%的靶向抑制率，且初步数据表明其单药治疗活性显著[5] - Curis的IRAK4抑制剂emavusertib被美国国立癌症研究所（NCI）选中进行临床和非临床研究[11] - Curis的CI-8993在固体肿瘤中的单药治疗预计将在2022年下半年进行[2] - CI-8993在初步临床数据中显示出增强的抗原呈递和T细胞激活因子[42] - CI-8993在早期剂量水平显示出积极进展，初步临床数据显示多种抗癌机制在患者中被激活[44] 临床试验结果 - AML FLT3患者的完全缓解（CR）率为33%（1/3）[20] - Spliceosome突变患者的完全缓解（CR）率为20%（1/5），部分缓解（CRh）率为20%（1/5）[21] - 在7名患者中，客观反应率（ORR）为57%（4/7），其中4名患者达到骨髓完全缓解（mCR）[22] - Emavusertib的CR/CRh率为40%（2/5），而现有治疗的CR率约为16%[24] - 在7名患者中，Emavusertib的骨髓完全缓解（mCR）率为57%（4/7）[27] - FLT3突变患者的CR率为33%（1/3），而现有FLT3抑制剂的CR率约为12%[30] - Emavusertib在治疗R/R MDS患者中显示出57%的mCR率（4/7）[27] - 在接受emavusertib治疗的AML患者中，60%的患者基线白血病细胞数减少[72] - 在接受emavusertib治疗的AML患者中，FLT3突变在3名患者中被消除[73] - 对于复发/难治性MDS患者，5名患者中有5名实现骨髓细胞减少，包括4名骨髓完全缓解[67] 市场展望与策略 - 预计2022年下半年将发布CI-8993在实体瘤中的单药治疗数据[45] - 计划通过联合用药来减轻潜在的毒性[76] - 该研究的患者群体包括晚期难治性实体瘤患者，如间皮瘤、黑色素瘤、非小细胞肺癌（NSCLC）和三阴性乳腺癌（TNBC）[76] - 研究设计包括双周给药和逐步给药（脱敏）[76] 不良事件与安全性 - 在300mg BID剂量组中，23.1%的患者出现3级及以上的治疗相关不良事件[60] - 在0.15 mg/kg剂量组中，57.1%的患者经历了任何级别的治疗相关不良事件，而在0.3 mg/kg剂量组中，这一比例为80.0%[79] - 在0.3 mg/kg剂量组中，20.0%的患者经历了3级及以上的治疗相关不良事件[79] - 在0.3 mg/kg剂量组中，40.0%的患者出现了低血压这一治疗相关不良事件[79] - CI-8993成功管理了所有剂量水平的预期细胞因子释放综合症（CRS）[77] - CI-8993已成功清除Janssen观察到的剂量限制毒性（DLT）水平[80]