现金流与财务状况 - 截至2021年9月30日，Curis的现金和投资约为1.5亿美元，预计资金可持续到2024年[2][76] CA-4948的临床表现 - CA-4948在AML/MDS的单药治疗中显示出显著的抗癌活性，能够减少白血病细胞[15] - CA-4948在与ibrutinib联合使用时，表现出87%的肿瘤抑制率[16] - CA-4948在0.1 nM浓度下对IRAK4的抑制率达到98%[8] - CA-4948的半衰期约为6小时，支持双次给药（BID）方案[12] - CA-4948在临床研究中显示出与azacitidine和venetoclax的协同作用[15] - CA-4948在AML/MDS患者中表现出良好的耐受性，未观察到4级或5级的治疗相关不良事件[30] - CA-4948在R/R AML患者中实现了40%的完全缓解/部分缓解率，治疗持续时间超过6个月[37] - CA-4948在R/R MDS患者中，57%的患者实现了部分缓解[41] - CA-4948在单药治疗中显示出75%的肿瘤负担减少，证明其抗癌活性[55] - CA-4948的治疗没有出现剂量限制性骨髓抑制，且为口服给药[48] CA-4948的患者数据 - 在剂量扩展阶段，共有49名患者接受了治疗，其中43名患者在2021年9月30日之前开始治疗[28] - CA-4948在AML/MDS患者中，IRAK4-L的患者占比超过50%，FLT3突变患者占比为25-30%[26] - CA-4948在R/R MDS患者中，5名患者中有4名实现骨髓完全缓解，且骨髓细胞减少率达到82%[44] - CA-4948在R/R AML患者中，33%的患者实现完全缓解[48] CI-8993的临床研究 - CI-8993的初步临床研究显示出良好的安全性，成功管理了预期的细胞因子释放综合症(CRS)[66] - CI-8993在0.3 mg/kg剂量下观察到20%的3级及以上不良事件发生率[66] - CI-8993的药代动力学特征显示饱和动力学，表明其有潜力克服“沉没效应”[74] - CI-8993在NK细胞激活方面表现出积极效果，CD16减少表明NK细胞的激活[72] 未来展望与策略 - 计划在2022年上半年与FDA讨论CA-4948的快速注册路径[52] - 公司计划在2022年下半年报告CI-8993的初步疗效数据[76] - CA-4948的组合治疗研究显示出对NF-κB的互补抑制，可能更有效于治疗B细胞癌症[53] - CI-8993的剂量递增研究正在进行中，目标是确定安全性和抗癌活性[64]