财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度净亏损为1110万美元，每股亏损012美元，相比2020年同期的600万美元净亏损和011美元每股亏损有所增加 [32] - 2021年前九个月净亏损为3180万美元，每股亏损035美元，相比2020年同期的2240万美元净亏损和052美元每股亏损有所增加 [32] - 2021年第三季度收入为300万美元，相比2020年同期的270万美元有所增加 [33] - 2021年前九个月收入为750万美元，相比2020年同期的780万美元略有下降 [33] - 2021年第三季度运营费用为1310万美元，相比2020年同期的750万美元大幅增加 [34] - 2021年前九个月运营费用为3700万美元，相比2020年同期的2640万美元有所增加 [34] - 2021年第三季度研发费用为860万美元，相比2020年同期的470万美元大幅增加 [36] - 2021年前九个月研发费用为2410万美元，相比2020年同期的1750万美元有所增加 [38] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为1498亿美元，预计可以支持运营至2024年 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - CA-4948是公司最先进的IRAK4抑制剂，目前正在AML、MDS和B细胞癌症的九个不同患者群体中进行临床评估 [5] - CA-4948在B细胞癌症和AML/MDS研究中表现出良好的安全性和多周期治疗后的疗效提升 [7] - CA-4948在AML/MDS研究中的单药治疗数据显示出明显的疗效，且无剂量限制性骨髓抑制 [7] - CA-4948与ibrutinib的联合治疗研究正在进行中，200毫克每日两次的剂量已被证明耐受性良好 [24] - CI-8993是一种新型免疫检查点抑制剂，目前正在复发或难治性实体瘤的1期剂量递增研究中进行评估 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发下一代变革性癌症疗法，旨在显著改善和延长患者的生命 [4] - CA-4948在AML和MDS患者中的成功促使公司扩大临床投资，包括单药治疗和联合治疗 [22] - 公司计划在2022年报告CA-4948与ibrutinib联合治疗B细胞癌症的初步数据 [31] - CI-8993的1期研究进展顺利，预计在2022年1月报告初步安全性数据 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对CA-4948和CI-8993的临床进展感到兴奋，并期待在2022年提供更多数据更新 [30] - 公司预计现有资金可以支持运营至2024年 [40] - 公司对与FDA的讨论持乐观态度，并计划在2022年上半年提交数据以寻求注册路径 [45] 问答环节所有提问和回答 问题: FDA讨论的时间点和数据充分性 [42] - 公司计划在2022年上半年与FDA讨论，预计届时将有10至20名患者的数据 [44] - 公司希望在2022年1月提供初步疗效数据，包括8至10名剪接体突变患者和3名FLT-3突变患者的数据 [46] 问题: CA-4948与ibrutinib联合治疗的安全性 [47] - 目前尚未观察到剂量限制性毒性，200毫克每日两次的剂量耐受性良好 [48] 问题: 2022年1月数据更新的预期 [50] - 公司计划在2022年1月提供初步数据更新，尽管不是完整数据集，但将显著增加数据量 [52] 问题: B细胞癌症联合治疗数据的预期 [59] - 公司预计在2022年报告CA-4948与ibrutinib联合治疗的初步数据，重点关注四个不同队列的疗效 [60] 问题: MDS的自然进展和剪接体突变的作用 [64] - 剪接体突变在MDS的早期阶段就已存在，并在疾病进展过程中持续存在 [65] - 公司认为CA-4948在低风险MDS和高风险MDS以及AML中具有重要作用 [66] 问题: FLT-3抑制剂经验患者的入组 [71] - 公司将继续入组FLT-3抑制剂经验患者，已有数据显示CA-4948对这些患者有效 [72]