财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度净亏损1080万美元，即每股亏损0.12美元（基本和摊薄），而2020年同期净亏损670万美元，即每股亏损0.17美元（基本和摊薄） [20] - 2021年和2020年第二季度的收入分别为230万美元和240万美元，主要来自基因泰克和罗氏销售Erivedge的特许权使用费收入 [20] - 2021年第二季度运营费用为1290万美元，2020年同期为780万美元 [21] - 2021年和2020年第二季度特许权使用费成本均为10万美元 [21] - 2021年第二季度研发费用为880万美元，2020年同期为530万美元，主要因项目临床和制造成本增加以及员工相关成本增加 [21] - 2021年第二季度一般及行政费用为410万美元，2020年同期为240万美元，主要因股票薪酬、人员、专业咨询和法律服务成本增加 [22] - 2021年和2020年第二季度总其他费用分别为20万美元和130万美元，2021年主要包括未来特许权使用费的利息费用，部分被债务清偿收益抵消 [22][24] - 截至2021年6月30日，约有9160万股普通股流通在外 [24] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总计1.607亿美元，预计现有资金可维持计划运营至2024年 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 IRAK4项目（CA - 4948） - 在AML和MDS研究的单药治疗组，4名有剪接体或FLT - 3突变的可评估患者均实现客观缓解；无剪接体或FLT - 3突变的11名可评估患者中，9名实现肿瘤缩小或维持原始细胞计数在正常范围 [9] - 在淋巴瘤的1期剂量递增研究中，7名接受300毫克CA - 4948每日两次治疗的可评估患者中，6名肿瘤负担持续减轻 [15] VISTA项目（CI - 8993） - 复发或难治性实体瘤的1期剂量递增研究患者入组情况良好，计划年底提供关于安全性的实质性初步报告 [6] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发下一代靶向癌症疗法，以改善和延长患者生命 [4] - IRAK4项目中，公司希望CA - 4948与阿扎胞苷或维奈托克的联合疗法成为对抗AML和MDS的重要手段；目标是年底前让10 - 20名有剪接体突变的患者用药，若数据一致，希望明年上半年与FDA讨论快速审批途径 [9][12] - 淋巴瘤方面，已启动CA - 4948与依鲁替尼的联合研究，预计2022年上半年在医学会议上报告初步数据 [15] - VISTA项目中，公司认为CI - 8993是临床开发中最先进的抗VISTA抗体，有望成为改变游戏规则的癌症疗法，年底将报告初步更新 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是公司的执行之年，各项目持续推进 [7] - 对CA - 4948的前景感到兴奋，其安全性可控、可预测，且随着治疗时间延长疗效加深 [5] - 对VISTA项目的临床和学术社区的高关注度感到高兴，期待年底报告初步更新 [16] 问答环节所有提问和回答 问题1：VISTA安全数据临近，与之前杨森试验相比，试验做了哪些改变增加了对资产安全性的信心？怎样的安全数据结果是好的结果？ - 公司在试验方案中纳入了关于细胞因子释放综合征的相关指南因素；与ImmuNext进行了大量临床前实验，确定了对患者进行快速脱敏的方法，并在用药前实施了为期约一周的脱敏或剂量递增方案，希望能减轻细胞因子释放综合征 [27][28] - 今年年底的目标是从安全角度降低该项目的风险，证明药物可以进行剂量递增且细胞因子释放综合征可控；长期目标是在0.5 - 2.0毫克/千克剂量范围内寻找疗效 [29] 问题2：原预计年底获得CA - 4948加依鲁替尼的数据，现在推迟到明年上半年，是入组有挑战还是时间安排调整？ - 一切进展顺利，推迟是因为要在医学会议上展示数据，医学会议的时间安排导致数据提交和展示要到2022年上半年；今年年底的重点仍在AML和MDS研究中的剪接体患者 [30] 问题3：VISTA剂量递增过程处于什么阶段？选择CA - 4948特定单药治疗人群的理由是什么？ - 公司将推迟到年底讨论VISTA剂量递增的进展，希望届时有足够经验确定资产风险已降低且可安全剂量递增 [32][33] - 选择CA - 4948治疗人群是因为该项目数据令人兴奋，多个研究有创造价值和为患者提供治疗选择的潜力；在AML和MDS中，单药治疗针对IRAK4或剪接体突变以及FLT - 3突变患者，其他患者采用联合疗法；在B细胞癌症中，与依鲁替尼联合使用，选择的适应症是能更快看到药物效果、依鲁替尼效果不佳且与Toll样受体活性相关的情况，以及曾对依鲁替尼有反应后复发/难治的患者 [34][35][38] 问题4：在淋巴瘤中，对于依鲁替尼耐药患者，期望看到怎样的改善作为积极结果？ - 对于依鲁替尼耐药患者，继续使用依鲁替尼并添加CA - 4948，期望看到客观缓解；在ABC - DLBCL或原发性中枢神经系统淋巴瘤等Myddosome途径占优势的人群中，期望看到大量持久和深度的缓解 [43][44] 问题5：CA - 4948白血病研究预计今年下半年开始，是否有具体时间安排？ - 公司正在全面积极推进，九个白血病研究中，靶向单药治疗人群（剪接体突变和FLT - 3突变人群）进展最快；下半年开始的与阿扎胞苷和维奈托克的联合疗法数据临床前表现令人信服；单药治疗FLT - 3预计有快速审批途径，剪接体患者年底应有数据；联合疗法虽需时间，但对更广泛的商业应用很重要 [45][46]