业绩总结 - 截至2020年11月30日，Curis的现金和投资总额约为1.85亿美元[3] - CA-4948的临床试验数据显示，6名患者中有2名达到了骨髓完全缓解（Marrow CR）[19] - 在300mg BID组中，6名患者中有5名（83%）实现了肿瘤缩小[33] 用户数据 - 在AML/MDS患者中，超过50%的患者表达IRAK4-L，显示出CA-4948的潜在市场机会[15] - CA-4948在AML/MDS的临床试验中，患者的中位年龄为72岁，且大多数患者（83%）为男性[17] - CA-4948在淋巴瘤的临床试验中，基线患者特征显示男性占84%（26人），女性占16%（5人），中位年龄为69岁[23] 新产品和新技术研发 - CA-4948是首个针对IRAK4的抑制剂，专注于治疗NHL和AML/MDS，且在NHL患者中100%与ibrutinib联合使用[7] - CI-8993是首个进入临床的口服小分子检查点抑制剂，针对VISTA介导的免疫抑制[41] - CI-8993的目标患者群体包括VISTA表达的癌症患者，如间皮瘤、非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌[41] 临床试验结果 - CA-4948的推荐二期剂量为300mg BID，采用28天周期的口服给药方案[18] - 在200mg BID剂量组中，腹泻发生率为20%，而在300mg BID组中为33%[25] - 早期生物标志物数据显示，NF-κB磷酸化p50蛋白表达与患者预后相关，阳性患者中6人中有5人实现稳定病情或肿瘤缩小[28][29] 市场扩张和未来展望 - CA-4948计划在2021年上半年启动与ibrutinib的联合研究[51] - CI-8993计划在2021年下半年报告初步数据[51] - 研究显示，CA-4948的抗癌活性在单药和联合治疗中均表现出良好效果，尤其是在MYD88突变的DLBCL前临床模型中[37] 负面信息 - CA-4948在治疗过程中未观察到5级毒性，仅有2例因不良事件停药，且均为低剂量患者[26] - 在接受CA-4948治疗的患者中，6名患者（19%）曾接受BTK抑制剂治疗，5名患者（16%）接受过CAR-T治疗[23] 其他新策略 - Curis的战略是选择合适的靶点，设计合适的药物，研究合适的患者，以开发创新的癌症治疗药物[2] - CA-4948与ibrutinib的联合使用在临床前模型中显示出明显的协同作用，计划启动临床研究[38]