财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度净亏损670万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.17美元，而2019年同期摊薄后净亏损720万美元，即每股亏损0.22美元 [25] - 2020年第二季度收入为240万美元，2019年同期为210万美元，两个时期的收入主要包括基因泰克和罗氏公司Erivedge净销售额的特许权使用费收入 [25] - 2020年第二季度运营费用为780万美元，2019年同期为820万美元 [26] - 2020年和2019年第二季度特许权使用费成本均为10万美元 [26] - 2020年第二季度研发费用为530万美元，2019年同期为560万美元，减少主要归因于与CA - 170和fimepinostat相关的临床试验成本降低 [26] - 2020年第二季度一般及行政费用为240万美元，2019年同期为250万美元，减少主要是由于股票薪酬、法律和专业服务费用降低，部分被更高的占用成本抵消 [27] - 2020年第二季度其他净费用为130万美元，2019年同期为110万美元，其他净费用主要包括与未来特许权使用费支付相关的估算利息费用 [27] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总计2360万美元，其中包括6月完成的1750万美元注册直接发行的净收益 [28] - 截至2020年6月30日，约有5060万股普通股流通在外 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 IRAK4激酶抑制剂CA - 4948业务线 - 在复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的I期剂量递增研究中，目前正在评估接受CA - 4948每日两次300毫克治疗的患者，此前剂量水平观察到明显的剂量反应和肿瘤缩小，但第二季度由于COVID - 19大流行，许多临床站点暂时停止招募，不过部分站点已重新开放并积极招募新患者 [9][10] - 计划在年底前启动CA - 4948与伊布替尼的I期联合研究，临床前模型显示IRAK4和BTK抑制有显著抗癌益处且高度协同 [11][12] - 在复发或难治性急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者中开展的CA - 4948单药开放标签I期剂量递增研究已开始给第一名患者给药，该研究从每个剂量水平至少招募三名患者，起始剂量为每日两次200毫克，主要目标是确定最大耐受剂量和推荐的II期剂量 [14][18][19] 抗VISTA抗体CI - 8993业务线 - 6月FDA批准了CI - 8993的研究性新药申请，公司计划在今年晚些时候对实体瘤患者启动I期研究，临床前研究表明阻断VISTA可防止T细胞抑制并重新激活抗肿瘤免疫功能，且与PD - 1、PDL1或CTLA - 4抑制剂联合使用有潜力提高疗效 [20][24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发下一代靶向癌症疗法，以改善和延长患者生命，通过团队专业知识识别肿瘤学中未开发的靶点，推进多个临床项目 [5] - 在CA - 4948项目上，继续推进NHL和AML、MDS的研究，并计划开展与伊布替尼的联合研究；在CI - 8993项目上，积极推进I期研究 [11][13][24] - 行业竞争方面，在AML和MDS领域，虽然有其他疗法如武田的药物在高危MDS人群中显示出较好的缓解率，但公司认为CA - 4948直接靶向疾病驱动因素IRAK4 - L，是治疗的关键组成部分，且有多种注册途径可行 [40][42][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第二季度公司在临床和财务目标方面都取得了进展，为今年晚些时候的激动人心的数据催化剂和2021年的持续发展奠定了基础 [6][8] - 公司预计现有现金、现金等价物和投资能够支持计划运营至年底的数据催化剂之后，并进入2021年上半年，且预测未包括与Aspire Capital高达3000万美元的股票购买协议的潜在收益 [28] 其他重要信息 - 管理层在电话会议中会做出前瞻性陈述，这些陈述基于当前预期和信念，存在风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，更多细节可查看公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于CA - 4948年底数据涉及的人数、COVID - 19的影响以及确定剂量的情况，CA - 4948与伊布替尼联合研究的合适剂量，启动抗VISTA项目下半年的限速步骤 - 淋巴瘤研究的招募受COVID - 19影响，部分站点关闭后重新开放并招募了新患者，需要让患者用药足够长时间使数据成熟，有信心在年底确定II期剂量 [30] - 联合研究方面，因已知200毫克剂量有效，为尽快开展研究，先使用该治疗剂量，若患者能耐受该剂量则进行剂量递增 [32] - 抗VISTA项目没有限速因素，与FDA的讨论进展顺利，目前主要是与临床站点合作，让其完成流程并开始招募患者 [33] 问题2：CA - 4948单药治疗试验中，医生招募的非GCB患者类型情况，患者的治疗线数、移植复发或初治比例，伊布替尼联合试验是否聚焦非GCB类型 - 目前招募的患者有多种适应症，数据尚未返回，患者平均接受过3.5线先前治疗，公司对MYD88突变数据很感兴趣 [35][36] - 伊布替尼联合试验旨在针对原本会使用伊布替尼的患者，任何伊布替尼适用的适应症都可能有协同作用，肿瘤类型至少部分由Toll样受体途径驱动的患者可能对治疗更敏感 [37][38][39] 问题3：在高危MDS人群中武田药物显示出较好缓解率，公司在AML领域的竞争格局是否改变，注册途径是否会从加速批准变为完整的III期对照试验，战略是否有变化 - 公司认为AML和MDS各有不同的治疗算法且会不断演变，CA - 4948直接靶向疾病驱动因素IRAK4 - L，是治疗的关键组成部分，与其他药物联合可能有协同作用，目前有多种注册途径可行 [41][42][43] 问题4：CA - 4948数据发布是否考虑ASH会议 - 公司理想情况下希望在医学会议上发布数据，若数据成熟时恰逢合适的医学会议则在会议上发布，若没有则先发布 topline信息，再在医学会议上进行更详细的展示 [49][50] 问题5：在NHL中，DLBCL是否更可能成为未来联合研究探索的主要适应症，还是进行广泛的研究 - 从临床前数据看，BTK抑制剂和公司的IRAK4抑制剂都间接靶向NF - kappaB，单药和联合治疗都会追求伊布替尼获批的所有适应症，后续会根据I期剂量递增研究数据和生物标志物数据分析，确定哪些适应症能让患者明显受益，并优先考虑有最佳和最快监管批准机会的适应症 [53][54][56] 问题6：在AML和MDS研究中，是更侧重于AML还是两者兼顾，目前患者招募和剂量递增数据的预期结果 - 研究同时针对AML患者和高危MDS患者，对于AML患者旨在直接治疗疾病，对于高危MDS患者旨在防止疾病转化为AML，两个患者群体的治疗算法不同，CA - 4948对AML有直接影响，对MDS有不同的终点，如防止转化为白血病和减少支持性护理需求，后续可能会考虑联合治疗 [59][60] 问题7：CI - 8993今年晚些时候剂量递增部分数据的关键亮点是否是安全性，如细胞因子释放综合征（CRS）能否得到控制 - 今年的重点是安全性，明年关注疗效，该抗体之前由强生开发并进入临床，早期亚治疗剂量时出现CRS，当时缺乏管理CRS的指南，现在肿瘤学界对管理CRS有了很多了解，公司制定了管理CRS的计划并得到FDA认可，目标是在年底让多名患者用药，证明管理CRS的计划有效，并有信心进入治疗窗口 [62][64][67] 问题8：第二季度运营费用低于第一季度，下半年运营费用是否会增加 - 第一季度有与期权和许可协议相关的成本，第二季度未再发生，且随着CA - 170和fimepinostat相关试验的结束开始看到一些成本节约，预计下半年运营费用仍将保持相对稳定，季度现金消耗平均在700 - 800万美元之间，各季度会有一定波动 [68][69]