财务数据和关键指标变化 - 2019年全年净亏损3210万美元，即每股基本和摊薄亏损0.97美元，2018年净亏损3260万美元，即每股基本和摊薄亏损0.98美元 [25] - 2019年第四季度净亏损860万美元，即每股基本和摊薄亏损0.26美元，2018年同期净亏损590万美元，即每股基本和摊薄亏损0.18美元 [26] - 2019年全年收入1000万美元，2018年同期为1040万美元；2019年和2018年第四季度收入分别为330万美元和280万美元 [27] - 2019年全年运营费用3440万美元，2018年同期为3980万美元；2019年第四季度运营费用为1060万美元，2018年同期为790万美元 [28] - 2019年全年特许权收入成本为50万美元，2018年同期为60万美元；2019年第四季度特许权收入成本为20万美元，2018年同期为10万美元 [29] - 2019年全年研发费用为2230万美元，2018年同期为2440万美元；2019年第四季度研发费用为750万美元，2018年同期为470万美元 [30][31] - 2019年全年一般及行政费用为1160万美元，2018年同期为1480万美元；2019年和2018年第四季度一般及行政费用均为300万美元 [32] - 2019年全年其他净费用为780万美元，2018年同期为320万美元；2019年和2018年第四季度其他净费用分别为130万美元和80万美元 [32][33] - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物、有价证券和投资共计2050万美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 IRAK4项目 - CA - 4948正在进行的I期剂量递增研究已进入治疗剂量范围，在每日两次200毫克及更高剂量水平下，6名可评估患者中有5名肿瘤负担减轻，平均减轻29% [10] - 目前正在评估每日两次300毫克剂量，将继续进行剂量递增，直至确定最大耐受剂量和/或推荐的II期剂量，预计今年晚些时候提供该研究的最新安全性和有效性数据 [12] - 计划于2020年上半年启动针对患有急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征（AML/MDS）且有剪接体突变导致致癌性长形式IRAK4的患者的研究 [13] fimepinostat项目 - 公司宣布停止fimepinostat与venetoclax的I期联合研究，未观察到药物相互作用，也未看到足以将该联合疗法推进到下一阶段开发的疗效信号 [15] - 鉴于COVID - 19大流行导致的当前市场状况，公司决定将资源集中在CA - 4948和CI - 8993上，与DarwinHealth正在进行的分析研究将有助于指导fimepinostat未来的临床开发机会 [16] CA - 170项目 - 2020年2月，公司修订了与合作伙伴Aurigene的合作协议，Aurigene将资助并开展CA - 170与放化疗联合用于非鳞状非小细胞肺癌患者的大型IIb/3期随机研究 [17][18] - Aurigene获得在亚洲开发和商业化CA - 170的权利，公司将有权获得CA - 170在亚洲未来销售的特许权使用费，同时保留CA - 170在美国、欧盟和亚洲以外其他地区的完全商业权利 [19] CI - 8993项目 - 2020年1月，公司与ImmuNext达成选择权和许可协议，开发和商业化抗VISTA抗体，包括其先导化合物CI - 8993，计划于今年晚些时候启动CI - 8993的Ia/1b期剂量递增研究 [21][22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于将靶向癌症疗法带给患者，密切关注COVID - 19相关发展，专注于高效无缝运营业务 [7] - 2020年将专注于推进CA - 4948和CI - 8993的临床项目 [54] - 利用Aurigene的专业知识和资源支持CA - 170的后期开发，同时保留部分地区商业权利 [20] - 借助CA - 170的经验支持CI - 8993的开发，探索VISTA通路治疗癌症的机会 [22] - 通过与DarwinHealth的合作，加深对fimepinostat的机制理解，识别未来开发机会 [23] - 利用与Aspire Capital的3000万美元交易获得的资金支持候选药物的临床开发，延长现金储备期 [24][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID - 19大流行给全球带来前所未有的挑战，也凸显了医疗创新的重要性和必要性，公司比以往任何时候都更致力于实现将靶向癌症疗法带给患者的使命 [6][7] - 2019年是公司发展的重要一年，为近期成功奠定基础，也为长期产品线增长做好准备，对CA - 4948的初步成功感到兴奋，对新的合作伙伴关系带来的机会充满期待 [5][54] 其他重要信息 - 2020年2月，公司与Aspire Capital达成3000万美元普通股购买协议，Aspire初始投资300万美元，并承诺在30个月内根据一定限制购买最多额外2700万美元的普通股，公司可根据市场价格随时要求其购买 [35] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: IRAK4抑制剂在AML或MDS中的突变是否为驱动突变，公司是否会在AML/MDS环境中重新定位CA - 4948 - 非霍奇金淋巴瘤市场规模大，CA - 4948在该领域数据出色，有很大商业潜力；AML/MDS市场虽小，但从监管角度有独特优势，新研究发现特定剪接体突变导致该疾病中IRAK4过表达，这是BTK药物无法作用的领域，公司可针对特定基因突变人群，有望获得快速监管批准 [37][38][39] - 这些剪接体突变在AML/MDS中早已知晓，但直到最近才发现其对疾病的调控机制，IRAK4长形式是导致患者长期预后不良的主要调节因子，CA - 4948可有效关闭相关通路，该突变是驱动突变，公司会将其作为注册路径推进 [40][41] 问题2: 关于Erivedge在特发性肺纤维化（IPF）领域的情况，以及公司与Roche是否有相关讨论，是否涉及冠状病毒对肺部影响方面；关于与Aspire的PIPE融资，公司还会考虑哪些非稀释性措施支持股价，Aspire未来购买股票的情况是否会公开 - Roche和Genentech过去曾研究过Erivedge在IPF和骨髓纤维化（MF）领域的应用，但公司认为他们不再将其作为机会，不过最近一个季度未与他们就此进行沟通 [48][49] - 公司会限制评论为可公开披露内容，庆幸达成与Aspire的交易，该交易为公司提供了财务自由和灵活性，公司计划利用该资金扩大正在进行的试验，目前虽未准备好公开相关数据，但希望利用资金积极推进非霍奇金淋巴瘤和AML/MDS研究，并在数据成熟时进行讨论，未提及非稀释性措施和购买情况公开问题 [50][51][52]