财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度净亏损720万美元，即每股基本和摊薄亏损0.22美元，而2018年同期净亏损870万美元，即每股基本和摊薄亏损0.26美元 [28] - 2019年和2018年第二季度的收入分别为210万美元和240万美元，主要包括基因泰克和罗氏公司Erivedge净销售额的特许权使用费收入 [28][29] - 2019年第二季度运营费用为820万美元，2018年同期为1020万美元 [29] - 2019年第二季度研发费用为560万美元，2018年同期为650万美元，主要因员工相关费用减少 [29] - 2019年第二季度一般及行政费用为250万美元，2018年同期为360万美元，主要因人员、法律和基于股票的薪酬降低 [30] - 2019年第二季度其他费用为110万美元，2018年同期为80万美元，主要为与2019年第一季度向Oberland Capital出售未来特许权使用费相关的非现金、估算利息费用 [31] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为3530万美元，约有3320万股普通股流通在外，现有资金预计能维持计划运营至2020年下半年 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 CA - 4948项目 - 正在进行针对复发/难治性淋巴瘤患者的1期剂量递增研究，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和华氏巨球蛋白血症患者，美国9个研究点参与，每个剂量组至少有3名患者入组 [15] - 已从50毫克每日一次的剂量逐步递增至目前的400毫克每日两次，在200毫克每日两次的剂量下，CA - 4948显示出清晰的安全性、剂量比例药代动力学和对致癌信号通路的药效学抑制的有力证据 [15][16] - 在多个剂量水平的多名患者中观察到肿瘤负担减轻的抗癌活性，如在200毫克剂量水平，有疗效数据的3名患者中2名显示肿瘤负担下降 [10][16][36] fimepinostat项目 - 在MYC改变的淋巴瘤（特别是DLBCL）的临床研究中，总体缓解率为23%，中位缓解持续时间超过一年（13.6个月） [21] - 正在进行与venetoclax联合用药的试验，计划将患者分为两组入组，一组每日接受30毫克fimepinostat和400毫克venetoclax，另一组接受全剂量（60毫克fimepinostat和400毫克venetoclax），预计今年报告初步数据 [24] CA - 170项目 - 正在评估该药物在间皮瘤患者中的抗癌疗效，已在美国和英国的6个研究点招募了12名患者，随机分为两组，一组每日两次接受1200毫克CA - 170，另一组每日两次接受200毫克，未缓解或疾病进展的低剂量患者可转至高剂量组，预计年底前报告初步临床数据 [26][27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2019年的目标是为三个临床项目实现关键临床里程碑，目前CA - 4948在NHL的疗效数据已取得首个里程碑，另外两个里程碑（fimepinostat和venetoclax联合用药耐受性确认、CA - 170治疗间皮瘤的疗效数据）也在按计划推进 [7][12] - 基于CA - 4948在NHL研究中的积极疗效，公司决定将其推进到急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的临床研究中 [11] - 认为将fimepinostat与抗淋巴瘤药物联合使用是该药物首次获批的最快捷途径，因此选择与venetoclax联合进行试验 [21] - CA - 170是目前人类临床试验中唯一的抗VISTA候选药物，也是目前临床中首个口服靶向PDL1的分子，公司与合作伙伴Aurigene共同开发该候选药物 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2019年第四季度设定了雄心勃勃的目标，削减了近三分之一的人员开支，但承诺提高生产力并取得比过去20年更多的成果，目前已达到或超越了所有预期，认为2019年是令人兴奋和变革性的一年 [44] - 管理层对团队和合作伙伴的持续超额完成任务感到自豪，也为参与临床试验的患者和家庭感到高兴，期待尽快再次更新进展 [44] 问答环节所有提问和回答 问题1: 能否详细说明CA - 4948的数据，是否使用Cheson标准衡量反应，以及反应的轨迹如何，是否能在某些队列中看到正式反应？ - 目前正在以基于临床前数据可能预期看到疗效的剂量水平给药，疗效信息主要通过测量肿瘤负担来评估，包括肿瘤大小和M - 峰等因素，在多个剂量水平观察到肿瘤减少，对于每种恶性肿瘤将使用标准报告标准来衡量正式反应，详细数据将在即将召开的会议上公布 [35][36] - 公司一般目标是在年底公布数据，美国血液学会（ASH）会议在12月，如果能在该会议公布也很好，但最终取决于研究者的意愿和数据准备情况，目前的数据是200毫克队列进行到一半时的数据，届时将有更完整的数据 [38][39] 问题2: 研究中是否确认有华氏巨球蛋白血症患者？ - 研究中正在招募华氏巨球蛋白血症患者，该疾病患者中很大一部分有MYD88突变，可强烈激活致癌的髓样分化因子88（Myddosome），不需要进行患者选择就能使有该通路激活的患者入组，研究者将在即将召开的会议上详细讨论 [40] - 理想情况下希望有广泛的患者群体，由于该药物直接靶向Myddosome，华氏巨球蛋白血症患者中约95%有MYD88改变，希望能同时有该疾病患者和非该疾病患者进行对比，目前很高兴能招募到预期的广泛患者群体，数据也符合预期 [41][42]