财务数据和关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及等价物为7200万美元 [23] - 2021年第三季度净亏损约860万美元，即每股0.22美元，而2020年第三季度净亏损为660万美元，即每股0.22美元，2021年净亏损增加主要是由于研发成本、人员费用和基于股票的非现金补偿费用增加 [23] - 2021年第三季度运营费用约为860万美元，较2020年第三季度的660万美元增长约30%；研发费用增长约62%至470万美元，主要是由于DEFENCATH潜在营销批准前的制造成本增加；销售、一般和行政费用（SG&A）增长约4%至380万美元，主要是由于基于股票的非现金补偿费用和人员费用增加 [24][25] - 2021年前九个月总运营费用为2170万美元，较2020年前九个月的2120万美元增长2%；研发费用下降11%至990万美元，主要是由于DEFENCATH潜在营销批准前的制造成本净减少；SG&A费用较2020年前九个月增长约17%，原因是基于股票的非现金补偿费用和人员费用增加 [26][27] - 2021年前九个月运营活动使用的净现金为1530万美元，而2020年前九个月为1600万美元，差异主要是由于应计费用增加，部分被净亏损增加抵消 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划尽快解决第三方制造缺陷，重新提交DEFENCATH的新药申请（NDA） [38] - 公司在准备DEFENCATH获批后的商业引入时，会谨慎平衡现金消耗 [39] - 公司计划在DEFENCATH获批后扩大其应用机会，继续拓展对血液透析、全胃肠外营养（TPN）和肿瘤学等领域机会的理解 [39] - 公司继续致力于在可能使患者受益的领域最大化其技术价值 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前7200万美元的现金及等价物使公司至少在2022年有资金支持运营，考虑到重新提交DEFENCATH NDA的成本和商业推出的初步准备 [30] - 公司对继续朝着向FDA重新提交NDA的目标取得进展持乐观态度，认为当前的现金及等价物以及潜在的融资机制使其为未来做好准备 [30] - 尽管在将DEFENCATH推向市场的过程中遇到意外延误，但公司团队仍坚定致力于为需要减少导管相关血流感染（CRBSIs）替代方案的患者提供帮助 [37] 其他重要信息 - 9月公司宣布第三方合同制造商（CMO）出现延误，问题与DEFENCATH制造活动无关，重新提交DEFENCATH NDA所需解决设施缺陷的时间表不确定 [10][11] - 10月公司宣布有三篇摘要被两个行业会议接受展示，这些回顾性研究强调了CRBSIs的显著发病率、死亡率和经济成本 [31][32] - 约80%接受血液透析的患者最初使用中心静脉导管（CVC）作为首个血管通路；队列中约29%的56000名血液透析患者在插入CVC后发生CRBSIs；超过54%的首次CRBSIs发生在插入CVC后的三个月内；约17%的患者在CRBSIs事件后30天内死亡，30%在三个月内死亡；分析估计每年CVC CRBSIs的直接成本为23亿美元 [32][33][34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 9月宣布的CMO延迟是否意味着工作延迟两个月，以及公司与CMO在解决完整回复函（CRL）项目的工作上是否仍保持一致 - 过去几个月的延迟影响了设施，但未影响产品，具体的DEFENCATH制造活动被延迟，目前制造已恢复，正在对批次进行测试以确保符合规格和验证制造过程；公司与CMO仍保持完全一致，双方都在努力解决问题 [42][43][44] 问题2: 近期展示的数据是否已与支付方分享，以及是否收到支付方或透析提供商的反馈 - 公司未准备好提供具体信息，但表示公司一直在与行业各方，包括意见领袖、提供商、支付方等进行持续对话，以确保为DEFENCATH获批后的推出做好准备 [45][46] 问题3: 恢复制造后，小瓶灌装的资格认定过程包括什么，通常需要多长时间，FDA是否有相关指南，以及新批次在分发前是否计划重新检查 - 目前进行的小瓶灌装活动涉及DEFENCATH的制造，在此过程中进行FDA要求的测试以证明该过程合格，这是一个正在进行的验证过程，需要制造活动来生成提交给FDA的数据和文件，新批次是该过程的一部分 [49][50] 问题4: FDA重新提交的延迟是否影响了支付方报销策略的进展 - 延迟未影响支付方报销策略的进展，公司一直在推进相关工作，商业团队利用摘要展示的内容为获批后的市场做准备 [51] 问题5: 摘要展示的经济数据如何影响公司未来的定价策略 - 这些数据肯定会影响定价策略，展示内容涉及感染的实际成本、发病率和死亡率的严重性，公司过去曾表示价格讨论将源于使用DEFENCATH为系统节省的成本，但在接近获批前不准备讨论定价 [53][54] 问题6: 肝素价格全面上涨，是否有供应短缺或供应链问题的讨论 - 公司过去曾经历过肝素短缺问题，目前已非常谨慎地确保有足够的库存以支持业务活动 [55] 问题7: 公司在近期新闻稿中提到的专业顾问是如何协助公司重新提交过程的 - 公司聘请了外部顾问团队，以提供关于FDA对解决制造设施特定缺陷的期望的额外专业知识，并协助进行预批准检查的准备工作，确保活动全面和完整 [57][58] 问题8: 公司是否专注于确保额外的CMO - 公司继续在美国寻求确定额外的制造能力，将在最终签订合同后公布细节 [59] 问题9: 公司对于DEFENCATH的其他潜在适应症，如儿科、全胃肠外营养（TTM）、肿瘤学等有什么计划 - 公司仍有兴趣在获批后开展临床试验项目，重点关注安全性，以寻求DEFENCATH的其他潜在适应症和技术的潜在用途 [60] 问题10: 当前现金指导是否包含商业推出活动 - 现金指导包括商业推出初期的支出 [61] 问题11: 公司的员工人数是否有变化 - 公司致力于确保团队的稳定性和拥有推动DEFENCATH进展的相关人才，除了没有看到员工人数的重大变化外，还看到有经验的专业人士有兴趣加入公司团队 [62] 问题12: 如何评论未决诉讼 - 公司不能对未决诉讼发表评论，但会坚决抗辩该索赔 [63]