财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度净亏损约720万美元，即每股0.20美元，而2020年第一季度亏损为560万美元，即每股0.21美元，净亏损增加主要因DEFENCATH商业发布准备工作费用增加 [45] - 2021年第一季度运营费用约720万美元，较2020年第一季度的560万美元增长约29%，其中研发费用增长约7%至260万美元，销售、一般和行政费用增长约45%至460万美元 [46][47] - 2021年第一季度运营活动使用的净现金为670万美元，而2020年第一季度为800万美元，减少主要因非现金补偿增加 [48] - 截至2021年3月31日，公司现金及等价物为8120万美元，公司认为这使其有能力解决制造问题、重新提交NDA、继续为产品上市做准备并支撑到2022年下半年 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 - 到2040年，美国预计每年新增癌症病例约3000万，而2018年略超1800万，肿瘤患者因化疗等治疗更易感染，保护导管需求大 [42] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司持续聚焦三个方面：迅速解决第三方制造缺陷、加强与血液透析社区联系、准备DEFENCATH获批后成功上市；准备DEFENCATH超出血液透析的标签扩展临床研究协议 [53] - 公司计划在2021年第四季度重新提交DEFENCATH的NDA [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司有经验丰富的团队，致力于将DEFENCATH推向美国市场，无论是独自还是与战略或商业伙伴合作，以帮助有需求的患者 [84][85] - 尽管NDA批准延迟，但产品有超10年营销排他权，排他权在NDA获批后才开始计算 [86] 其他重要信息 - 公司今日宣布Tom Nusbickel加入，担任执行副总裁兼首席商务官，他在制药行业有丰富经验，尤其在血液透析领域 [9][10] - 公司与FDA会面后确定手动提取研究协议，该研究已成功完成，数据显示能从药瓶中一致提取标签上的剂量 [24] - 公司临床团队研究了接受血液透析的儿科患者标准护理和患者概况，制定了将DEFENCATH用于儿科患者的临床方案并提交给FDA等待审查 [36][39][40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 手动提取研究中是否与FDA商定统计分析计划，研究结果是否符合商定的SAP和FDA的小瓶填充一致性指南 - 公司表示已成功按FDA要求完成研究 [56] 问题2: 额外的过程资格认证工作是否已与CMO达成计划，能否提供完成工作的时间线 - 公司已与CMO就解决缺陷和生成FDA要求的额外数据的计划达成一致，需制造验证批次以满足机构要求 [57] 问题3: 请介绍入职后在产品发布前的关键活动，以及DEFENCATH的关键属性和营销信息 - 因是入职第一天，需更多时间了解情况，可先分享在血液透析领域的经验，如曾领导Sensipar全球发布，使其峰值销售额超15亿美元，还参与过其他肾脏治疗药物工作 [58][60][62] 问题4: 假设第四季度重新提交NDA，预计何时得到FDA回复和进行下一轮审查 - FDA表示分类和审查时间线将在NDA重新提交时确定，目前无相关信息 [64] 问题5: 关于FDA新的虚拟检查指南，是否与FDA讨论过，现阶段是否倾向于虚拟检查 - 指南文件在与FDA会面后发布，FDA未提及，FDA将决定是否进行现场评估以及能否通过远程互动评估解决问题 [65][66] 问题6: 儿科患者和血液透析患者研究是否需要重新批准CMO - 标签扩展将作为NDA的补充提交，届时制造工厂将接受FDA常规检查 [69] 问题7: 请详细说明为实现第四季度NDA提交需要完成的步骤 - FDA关注灌装操作，要求公司生成足够数据证明该过程可控且符合良好生产规范要求，过程复杂，需确保设备和每个制造步骤都合格，产品满足规格要求 [74][75][76] 问题8: 为何此时聘请首席商务官 - 公司一直计划在DEFENCATH发布前设立该职位，现在对NDA获批路径有信心，遇到合适候选人便聘请其加入，继续为产品在美国市场发布做准备 [80] 问题9: CMO重新提交活动如何影响现金消耗，当前现金指导如何考虑这一因素 - 公司已将当前制造工作和重新提交过程纳入现金指导，有信心资源能支撑到2022年下半年 [81] 问题10: 额外研究何时开始 - 公司希望在获得NDA批准后尽快开始 [82]