财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度净亏损约660万美元，即每股0.22美元，而2019年第三季度亏损530万美元，即每股0.22美元（不包括2019年第三季度一次性项目的影响），2020年净亏损增加是由于DEFENCATH商业发布准备工作相关费用增加 [18] - 2020年第三季度运营费用约为660万美元，较2019年第三季度的520万美元增长约28% [19] - 2020年第三季度研发费用增长约16%，达到290万美元，主要是由于额外的人员成本以及为商业发布购买DEFENCATH原材料和制造相关成本的增加 [19] - 2020年第三季度销售、一般和行政费用（SG&A）增长约40%，达到370万美元，而2019年第三季度为260万美元，增长原因是为DEFENCATH潜在批准进行的市场研究成本增加以及额外招聘导致的人员成本上升 [20] - 2020年第三季度运营活动使用的净现金为730万美元，主要是由于在DEFENCATH潜在批准前的研发费用（与制造成本相关）和为潜在批准进行市场研究的SG&A费用增加，而2019年第三季度运营活动使用的净现金为400万美元 [21] - 截至9月30日，公司报告的现金和短期投资为3700万美元，此外，在本季度结束后通过ATM计划出售股票获得了约460万美元的净收益，预计现金（包括2020年9月30日资产负债表上的现金和最近ATM发行的净收益）约为4180万美元，比第二季度财报电话会议中描述的预计现金少约210万美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是将DEFENCATH推向美国市场，用于血液透析患者的导管锁定解决方案，以预防导管相关血流感染，并随后扩展到其他适应症 [6] - 公司继续为DEFENCATH的预期商业发布做准备，与透析领域的许多关键参与者，包括透析组织和CMS进行了积极的讨论，以确保在FDA批准后能在美国市场成功推出 [10] - 公司考虑以各种方式将DEFENCATH商业化，包括自行推广、与商业伙伴合作或其他有利的交易，一切以实现股东价值最大化 [26] - 公司在专注血液透析市场的同时，决心为DEFENCATH寻求在肿瘤学和TPN患者导管中的额外适应症，并已与FDA就临床试验设计进行了讨论，正在制定方案，目标是确定减少这些额外患者群体中导管相关血流感染的监管途径，并在获批后执行这些计划 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临新冠疫情带来的挑战，但公司在将DEFENCATH推向美国市场方面取得了进展，对NDA被接受提交并进行优先审查感到高兴，期待FDA咨询委员会会议 [27] - 公司认为如果DEFENCATH获得FDA批准，它可以迅速成为美国的护理标准，因为目前美国没有批准用于预防中心静脉导管相关血流感染的药理剂 [26] - 公司相信有足够的资金维持未来12个月以上的运营，但也需要确保公司有足够的资金以实现DEFENCATH获批后的强劲商业发布 [22][24] 其他重要信息 - 2020年8月31日，DEFENCATH的新药申请（NDA）已被FDA接受提交，并获得优先审查，PDUFA日期定为2021年2月28日，FDA计划举行咨询委员会会议讨论该申请，当时未发现潜在审查问题 [7] - 9月17日，Paulo Costa加入公司董事会，他在制药行业拥有数十年的领导经验和重要的战略经验；11月2日，Mehmood Khan因新工作的政策原因辞去董事会成员职务，由Greg Duncan接替，Greg拥有数十年的高级商业经验和战略领导经验，两人的加入增强了董事会在商业和企业战略方面的专业知识 [8][9] - 公司即将于12月16日举行年度会议，由于疫情将以虚拟方式进行，议程包括董事重新选举和审计师确认 [10] - FDA暂定2021年1月14日举行抗菌药物咨询委员会会议讨论DEFENCATH NDA，会议将通过在线电话会议平台进行，相关信息将在FDA网站公布，公司已开始准备简报材料和会议发言人员 [12][15][16] - 本季度Truist和JMP Securities开始对公司进行研究覆盖，这有助于吸引投资者关注DEFENCATH项目；公司已提交新的通用货架申请，获批后将为未来几年的融资提供灵活性 [23][24] - 自11月16日起，公司的实际地址将变更为新泽西州伯克利高地康奈尔大道300号康奈尔大道4200室，邮编07922 [29] 问答环节所有提问和回答 问题1: 在监管审查背景下，预计即将到来的咨询委员会会议会关注什么？公司在潜在商业伙伴关系或战略联盟中寻求什么？ - 目前无法了解FDA将提出的具体问题，咨询委员会会议通常关注临床数据，以确定是否有足够证据证明产品的安全性和有效性，DEFENCATH是一类新药，首次将牛磺罗定作为新药提交FDA审批，此类产品提交咨询委员会审查并不罕见 [33] - 公司将继续探索所有选项以实现DEFENCATH获批后的商业价值最大化，血液透析市场相对集中，适度规模的商业布局即可成功推出产品，公司会考虑合作伙伴提出的任何想法，并与董事会分享 [34] 问题2: 董事会新增两名成员后，预计在产品发布前还会有哪些招聘？到目前为止，为商业发布做了哪些准备工作？如何考虑DEFENCATH的定价？何时能了解更多药代动力学数据？ - 过去一个季度公司在医学事务和供应链部门增加了一些人员，目前在付款方和医学事务方面的准备工作已经有了领导团队，并且在付款方方面做了很多工作，以确保在美国市场获批后能采取必要措施 [38] - 公司团队一直在研究付款方市场，了解DEFENCATH对患者和医疗系统的临床和经济价值，评估最佳报销方案，价格尚未确定，将在接近批准和发布时确定 [41] - 公司正在整理药物经济学数据 [42] 问题3: 获得TDAPA指定的利弊是什么？DEFENCATH作为导管锁定解决方案，在考虑TDAPA文本和注释、新注射剂或静脉注射药物时，对指定有何影响？能否评论一下在有或没有TDAPA指定的情况下，潜在价格的高低？ - TDAPA计划相对较新，Amgen有两款产品获得了该计划的报销资格，公司已与CMS会面，介绍了公司和DEFENCATH以及对TDAPA资格的看法，CMS明确列出了TDAPA资格标准，公司正在努力使DEFENCATH符合这些标准，公司认为自己有资格获得TDAPA覆盖，因为满足了巨大的未满足医疗需求，药物经济学数据也能证明这一点 [44] - 公司目前不提供价格指导，采用基于价值的定价策略，关注产品对患者和医疗系统的益处，TDAPA指定对公司非常重要，制定健康经济学模型并与CMS分享是公司战略的关键部分，价格将在接近批准和发布时确定 [45] 问题4: CMDX - 001在罕见儿科癌症适应症的临床前测试进展如何？是否与FDA就医疗设备加速510(k)设备途径进行了初步对话？牛磺罗定水凝胶纳米颗粒制剂的进展如何？是否探索了其他资金来源，如国防部？ - 公司继续进行实验室研究，正在各种动物模型上进行测试，目前仍处于临床前阶段 [49] - 公司与设备和放射健康中心就牛磺罗定在医疗设备中的应用进行了对话，但过去几年的重点是促进血液透析作为导管锁定解决方案的批准 [50] - 公司围绕这些潜在产品开发领域有专利申请，但目前的工作重点是确保作为新药获批，以满足血液透析患者的未满足医疗需求 [51] 问题5: 为什么不将DEFENCATH称为抗生素？Truist和JMP Securities的研究覆盖有什么价值？ - DEFENCATH中的新型抗菌成分牛磺罗定在实验室研究中已证明能杀死细菌和真菌，而抗生素通常指治疗细菌感染的药物，DEFENCATH不是治疗药物，而是作为导管锁定解决方案，用于预防导管相关血流感染，因此应被视为抗菌剂或抗细菌和抗真菌剂，而不是抗生素 [52] - 这两家分析师对DEFENCATH的机会和市场潜力进行了基本面分析，并传达了他们对商业方面的看法，此外，这些公司和其他覆盖分析师与专注于医疗保健的机构投资者进行了广泛对话，预计他们的支持将有助于扩大投资者对公司的兴趣和认识 [53]