业绩总结 - Paltusotine在美国的适应症包括肢端肥大症（26,000例）和类癌综合症（33,000例），非功能性神经内分泌肿瘤（138,000例），总共约171,000例患者[9] - 当前市场中，Somatuline（兰瑞肽）和Sandostatin（奥曲肽）的年销售额分别为12亿美元和16亿美元，市场总额约为30亿美元[14][18] - CRN04894的预期2020年收入为3.55亿至3.65亿美元[42] 用户数据 - Paltusotine的口服生物利用度为70%，观察到的半衰期为42-50小时[29] - Phase 2 ACROBAT Edge研究显示，患者在从注射标准治疗切换到口服Paltusotine后，IGF-1水平保持稳定，p值小于0.0001[31] 新产品和新技术研发 - Paltusotine的新片剂型在Phase 3中将被使用，预计将改善药物的吸收和稳定性[36] - CRN04894（ACTH拮抗剂）针对库欣病的适应症，预计在美国的患病率为10,000例[4] - CRN04777（SST5激动剂）针对先天性高胰岛素血症的适应症，预计在美国的患病率为2,000-4,000例[4] 未来展望 - CRINETICS制药公司计划在2021年第一季度与FDA会面，讨论Paltusotine的关键试验[1] - 预计CRN04894和CRN04777的临床试验也将在2021年内推进，具体时间待定[1] - 2021年预计将启动paltusotine肢端肥大症的Phase 3研究[70] - CRN04777的Phase 2/3研究预计在2022年开始[70] 临床试验进展 - Paltusotine的临床试验阶段包括前期、第一阶段和第二阶段，目标是实现注册终点[4] - CRN04894的Phase 1研究预计将在2021年上半年报告SAD数据，下半年报告MAD数据[54] - CRN04777的Phase 1研究设计用于评估临床概念验证，包括IV葡萄糖耐量测试（IVGTT）和多个部分的单次剂量（SAD）研究，共有6个队列，参与者每队8人[65] 负面信息 - Cushing病患者的术后复发率约为20%，放疗后约为50%[42] - 先天性高胰岛素血症（CHI）在全球的患病率为每10万人0.64至1.3例，美国约为2,000至4,000例[57] 其他新策略 - CRN04894在动物模型中显示出对ACTH诱导的皮质醇抑制的急性作用[46] - CRN04777显示出剂量依赖性抑制葡萄糖刺激的胰岛素分泌，与基线相比有显著改善[66] - CRN04777获得了美国罕见儿童疾病和欧盟孤儿药物的认证[69]