业绩总结 - 2018年全球销售额为29亿美元，主要涉及注射型生长抑素肽，市场存在高未满足需求[9] - 70%的患者在接受治疗后仍有症状，最常见的症状包括头痛、过度出汗和疲劳[12] - 超过65%的患者在注射后IGF-1水平达到正常上限[31] - 25%至30%的患者在SSA单药治疗下IGF-1水平未能正常化[32] - 截至2019年9月30日，公司现金和投资总额为1.32亿美元[77] - 公司拥有2420万普通股在外流通[77] - 公司财务状况良好，现金流可支持运营至2021年下半年[77] 用户数据 - 52%的肌肉注射在基线时成功率为52%，经过指导后成功率提高至75%[11] - 大多数库欣病患者（约70%）接受经蝶窦垂体手术（TSS），但复发率为30-40%[49] - 医疗治疗中，超过1/3的患者对垂体导向治疗无反应，1/4的患者对肾上腺导向治疗无反应[50] - CAH患者的生活预期比普通人群少7年，超过20%会因肾上腺危机并发症而死亡[54] 新产品和新技术研发 - Paltusotine（CRN00808）预计口服生物利用度为70%，半衰期为42-50小时[24] - Paltusotine的临床开发策略包括多个阶段，目标是证明患者在转换至口服后仍能维持IGF控制[25] - 在Phase 1 FIM研究中，健康志愿者的初步安全性和药代动力学（PK/PD）结果显示每日一次给药可有效抑制生长激素（GH）和IGF[25] - Paltusotine的药物特性包括高口服生物利用度（约70%）和无药物相互作用[20] - Paltusotine是首个在其类别中报告临床结果的非肽类药物，旨在治疗肢端肥大症[15] - CRN01941的第一阶段临床试验即将完成[40] - Paltusotine的第三阶段研究设计正在与监管机构和关键意见领袖进行反馈[43] - 公司的非肽ACTH拮抗剂可用于多种高未满足需求的市场[44] - 公司的sST2激动剂项目正在进行临床开发的下一步准备[43] 市场扩张和并购 - ACTH拮抗剂针对库欣病、先天性肾上腺增生等疾病的市场潜力巨大[44] - 预计将在2020年上半年提供NETs开发策略的指导[42] - 预计在2022年上半年获得大鼠致癌性研究结果[43] 负面信息 - 现有治疗方案导致CAH患者平均每年需进行11次医院就诊以应对肾上腺危机[54] - CAH患者的骨折风险是普通人群的约2倍[54] - 双侧肾上腺切除术的复发率为12%[50] - 放射治疗的失败或复发率超过50%[50]