业绩总结 - 美国有约25,000人患有肢端肥大症，约171,000人患有神经内分泌肿瘤（NETs）[10] - 公司在Cushing's Disease的标准化死亡比率为2.4，95%置信区间为1.2-3.9[33] - 约有4,400名独特的医生治疗肢端肥大症或库欣病患者，其中2,500名为肢端肥大症患者[37] - 核心神经内分泌专家约500名，治疗肢端肥大症患者占55%，库欣病患者占44%[38] 产品与研发 - CRN00808的半衰期为42-50小时，支持每日一次给药[14] - CRN00808的EC50为0.3 nM，显示出对somatostatin受体亚型的选择性[11] - CRN00808具有高口服生物利用度，且无药物相互作用[13] - CRN00808的慢性毒理学研究已完成，未发现剂量限制性毒性（DLT）[13] - CRN00808的给药方式为口服，避免了注射带来的疼痛和不便[14] - CRN00808的生产成本较低，且管理成本也降低[14] - 公司所有产品候选药物均为内部发现和开发[8] - 先天性高胰岛素血症的发生率为每30,000到50,000个出生中有1例[44] - 先天性高胰岛素血症患者中，约55-60%对氟噻噻啶（Diazoxide）反应良好，约75%对奥曲肽（Octreotide）反应良好[44] - 通过口服给药，30 mg/kg的氟噻噻啶与3 mg/kg的sst5激动剂联合使用，血糖水平在60分钟内显著降低[46] - 口服sst5激动剂的使用显示出对高胰岛素血症的治疗潜力[42] - 公司正在进行的第一阶段人类概念验证临床试验预计在2019年底或2020年初公布结果[32] 市场与战略 - 公司保留CRN00808的全球权利，且无许可义务[8] - 公司在内分泌学和内分泌肿瘤学领域建立了稀有疾病的产品线[7] - Crinetics的成人内分泌产品组合可以初步集中在这500名同时治疗肢端肥大症和库欣病的医生身上[38] 领导团队 - 公司的领导团队包括创始人兼首席执行官Scott Struthers博士和首席财务官Marc Wilson[50] - 董事会成员包括前R&D执行副总裁Wendell Wierenga博士和前Onyx首席财务官Matt Fust[51]