产品研发与临床数据 - CRN00808为治疗肢端肥大症的口服选择性非肽sst2偏向激动剂，具有42-50小时的半衰期[12] - CRN00808的临床结果显示其在sst2受体上的效能是其他亚型的4,000倍[13] - CRN00808的目标产品特性包括口服生物利用度高，能够在家中自行给药[12] - 公司在CRN00808剂量下，IGF-1相较基线的变化为80%[19] - 公司在CRN00808剂量下，Pbo的浓度为5 mg、10 mg、20 mg和30 mg[19] - 公司在电话会议中提到，Plasma [CRN00808]的浓度为95386 ng/mL[19] 市场需求与患者数据 - 美国约有25,000人患有肢端肥大症，未控制的肢端肥大症会导致早逝风险增加[10] - 当前肢端肥大症患者中，40-60%的患者适合进行慢性药物干预[11] - 预计美国有10,000至15,000名肢端肥大症患者需要终身治疗[11] 公司财务与融资情况 - 公司在2018年完成了1.17亿美元的首次公开募股（IPO）[38] - 公司在2018年成功关闭了6350万美元的B轮融资[38] - 公司在2018年完成了CRN00808的第一阶段临床试验[38] 未来展望与战略 - CRN00808的开发旨在建立内分泌领域的稀有疾病产品线[7] - CRN00808的开发保留全球权利，且无许可义务，组成物质保护至2037年[7] - 现有的注射型生长抑素肽存在疼痛和频繁就医等显著限制[8] - CRN00808的快速剂量优化和持续暴露时间有助于改善患者的治疗体验[12] 负面信息 - Cushing病的标准化死亡比率为2.4（95%置信区间，1.2-3.9）[33] - 先天性高胰岛素血症的发生率为1:30,000到1:50,000出生[30]