业绩总结 - CRISPR Therapeutics计划在2022年第四季度提交exa-cel的BLA/MAA申请，针对β-地中海贫血和镰状细胞病[7] - exa-cel有潜力为美国和欧盟超过30,000名重度镰状细胞病和β-地中海贫血患者提供治疗[9] - β-地中海贫血的潜在市场超过100,000名患者，镰状细胞病的潜在市场超过350,000名患者[11] - 公司拥有约20亿美元的现金余额，支持未来研发和运营[89] 用户数据 - 在75名患者中，42/44名接受输血依赖性β-地中海贫血患者停止了输血，持续时间从0.8到36.2个月[10] - 所有31名镰状细胞病患者在2.0到32.3个月内无血管阻塞危机（VOC）[10] - CARBON研究中，接受CTX110治疗的患者中，DL4组的完全反应率（CR）为75%[24] - 在DL2组中，整体反应率（ORR）为61%，而在DL4组中，ORR为75%[24] - 67%的DL1组患者处于IV期，而DL4组中这一比例为50%[21] - 在CTX130的不同剂量组中，DL3组的总体反应率（ORR）为70%，完全反应率（CR）为30%[43] - 在CTX130治疗后，CTCL患者的疾病控制率（DCR）为90%[43] 新产品和新技术研发 - CRISPR Therapeutics的免疫肿瘤学平台正在进行CTX110的潜在注册试验，并在T细胞淋巴瘤中获得积极数据[13] - CTX110的临床试验设计为单臂研究，允许简化的试验设计，筛选时间短，无需采集血浆[19] - CRISPR计划在2022年底前推进两种下一代产品至IND阶段[54] - 公司正在推进AAV+LNP的全基因修正平台，目标是提高一致性和耐久性[83] 市场扩张和合作 - 公司与Vertex在多种疾病领域合作，包括杜氏肌营养不良症和囊性纤维化[68] - CRISPR正在与明尼苏达大学的Masonic癌症中心合作进行新靶点的研究[55] 安全性和不良事件 - CTX110的安全性良好，57%的患者出现了细胞因子释放综合症（CRS）[28] - 在DL2组中，33%的患者出现了3级及以上的不良事件[28] - 治疗相关的严重不良事件（TE SAEs）发生在56%的患者中，除了一个3级感染外，其他均与CTX130无关[41] 其他新策略和有价值的信息 - CRISPR Therapeutics的内部GMP制造设施处于最先进的水平，支持其产品的生产[13] - 90%的严重单基因疾病可通过基因破坏或全基因修正进行治疗[69] - 公司在全球范围内拥有超过80项专利申请，涵盖广泛的基因编辑技术[87] - VCTX211在糖尿病大鼠模型中实现血糖正常化，治疗后12-16周维持葡萄糖敏感性[65] - 在非人灵长类动物(NHPs)中，VCTX211的肝脏编辑率高达70%[74] - CTX310在NHPs中实现血清ANGPTL3蛋白减少约90%[77] - CTX320在NHPs中实现血清Lp(a)减少超过90%[81] - CTX330在NHPs中实现血清甘油三酯减少超过50%[77]