业绩总结 - CRISPR Therapeutics计划在2022年第四季度提交exa-cel的BLA/MAA申请，针对β-地中海贫血和镰状细胞病[8] - CRISPR Therapeutics拥有约20亿美元的现金余额，支持其研发和运营[89] 用户数据 - 在β-地中海贫血的临床试验中，42名接受治疗的患者中有41名停止了红细胞输血，持续时间从0.8个月到36.2个月不等[9] - 在镰状细胞病的临床试验中，31名患者均未出现血管阻塞危机（VOC），持续时间从2.0个月到32.3个月[9] - CRISPR Therapeutics的exa-cel在美国和欧盟的潜在市场超过30,000名患者，主要针对严重的镰状细胞病和β-地中海贫血[8] 新产品和新技术研发 - CRISPR Therapeutics的免疫肿瘤学平台在T细胞淋巴瘤中显示出积极的数据，并在实体肿瘤中首次显示出有效性[13] - CTX110的临床试验正在进行中，旨在评估其在非霍奇金淋巴瘤中的安全性和有效性[19] - CTX130在实体肿瘤中显示出初步的有效性，正在推进下一代产品的开发[16] - 该公司计划在2022年底前推进两种下一代产品至IND阶段[54] 市场扩张和并购 - CRISPR Therapeutics与Vertex在多种疾病领域进行合作，包括杜氏肌营养不良症和囊性纤维化[68] 负面信息 - 在DL3组中，50%的患者对最后一次治疗无反应[21] - 67%的DL1组患者处于IV期疾病状态[21] - 31%的患者在首次淋巴瘤治疗后9个月内经历了2条以上治疗线的进展[21] - 在所有剂量水平中，治疗相关不良事件发生在10/18（56%）的患者中[41] 其他新策略和有价值的信息 - CRISPR Therapeutics的GMP制造设施处于行业领先地位，支持其产品的开发和生产[5] - CRISPR Therapeutics的产品管线涵盖了四个核心领域，包括血红蛋白病、免疫肿瘤学、再生医学和体内治疗[5] - VCTX211在糖尿病大鼠模型中实现血糖正常化，治疗后12-16周维持葡萄糖敏感性[65] - 在NHPs中，CTX310实现了血清ANGPTL3蛋白减少约90%[77] - CTX320在NHPs中实现了血清Lp(a)减少超过90%[81] - CTX330在NHPs中实现了血清甘油三酯减少超过50%[77] - VCTX211通过2个基因敲除和4个插入优化细胞功能，增强细胞适应性[62] - 90%的严重单基因疾病可通过基因干扰和/或全基因修正进行治疗[69] - 在NHPs中，单次静脉注射LNP配方的Cas9 mRNA和gRNA可实现肝脏编辑率超过70%[74] - 211细胞在体外和人源化小鼠模型中表现出广泛的免疫逃逸潜力[64]