业绩总结 - Exa-cel在TDT患者中，44名患者中有42名实现了无输血状态，比例为95.5%[26] - TDT患者的历史红细胞输血量为每年36.0单位，范围为15至71单位[20] - SCD患者的历史血管阻塞危机（VOC）发生率为每年3.9次，范围为2.0至9.5次[22] - TDT患者的随访时间中位数为11.9个月，范围为1.2至37.2个月[24] - TDT组患者的总暴露时间为520.2患者月，SCD组为288.6患者月[36] 用户数据 - TDT患者的药物产品细胞剂量中位数为7.5×10^6/kg，范围为3.0至19.7×10^6/kg[24] - SCD患者的药物产品细胞剂量中位数为4.0×10^6/kg，范围为2.9至14.4×10^6/kg[24] - TDT患者中性粒细胞植入的中位数为29.0天，范围为12至56天[24] - SCD患者中性粒细胞植入的中位数为27.0天，范围为15至38天[24] - TDT患者的血小板植入中位数为43.5天，范围为20至213天[24] - SCD患者的血小板植入中位数为32.0天，范围为23至74天[24] 新产品和新技术研发 - 所有接受Exa-cel治疗的患者均未经历血管阻塞危机（VOC）[29] - 31名患者在Exa-cel输注后均未经历VOC，持续时间从2.0个月到32.3个月不等[29] - TDT患者在Exa-cel输注后，HbF水平显著提高，超过20%[31] - TDT患者的总Hb浓度在Exa-cel输注后逐渐增加，从基线的10.6 g/dL增加到36个月后的14.3 g/dL[30] - 在Exa-cel输注后，HbF的细胞分布在时间上保持稳定[32] - 骨髓和外周血中的BCL11A基因编辑在Exa-cel输注后实现持久性，血液样本的编辑率在12个月后达到100%[33] - 患者在Exa-cel输注后，HbF的平均比例在各个时间点均超过了基线水平[31] - 患者在Exa-cel输注后，Hb浓度的平均值在18个月时达到最高点12.8 g/dL[30] 安全性和不良事件 - TDT组中100%的患者（44人）和SCD组中100%的患者（31人）经历了不良事件（AEs）[36] - 与exa-cel相关的不良事件在TDT组中占27.3%（12人），在SCD组中占29.0%（9人）[36] - TDT组中97.7%的患者（43人）和SCD组中100%的患者（31人）经历了与busulfan相关的不良事件[36] - TDT组中86.4%的患者（38人）和SCD组中100%的患者（31人）经历了3/4级不良事件[36] - TDT组中34.1%的患者（15人）和SCD组中32.3%的患者（10人）经历了严重不良事件（SAEs）[36] - TDT组中与exa-cel相关的严重不良事件为4.5%（2人），SCD组中无相关严重不良事件[36] - Exa-cel的安全性与busulfan的髓过度抑制和自体造血干细胞移植的安全性一致[39] 未来展望 - 75名TDT和重度SCD患者的数据表明，exa-cel单剂量可导致HbF和总Hb的早期增加，且可持续达3年[39] - 44名TDT患者中有42名停止了红细胞输血，所有31名重度SCD患者均未出现血管阻塞危机（VOCs）[39]