业绩总结 - CTX001在β-地中海贫血和镰状细胞病患者中实现功能性治愈[6] - CTX001临床试验的目标招募人数为90名患者，其中45名为β-地中海贫血患者，45名为严重镰状细胞病患者[21] - CTX001治疗后，患者中HbF水平达到≥20%的比例为超过45%[22] - CTX001治疗后，患者的总Hb水平在12个月内维持在11.0 g/dL至14.1 g/dL之间[27] - CTX001治疗后，患者的中位随访时间为8.7个月，范围为4.0至26.2个月[22] - CTX001治疗后，接受pRBC输血的患者最后一次访问时的总Hb为14.7 g/dL[30] - CTX001治疗后，患者的平均每年VOCs数量为12.0，显示出显著改善[36] - CTX110的主要终点为不良事件发生率，定义为剂量限制性毒性（DLTs）[46] - CTX110的总体反应率（ORR）在不同剂量组中表现出差异，DL4组为75%[51] - CTX110在所有剂量组中均表现出良好的耐受性，未出现细胞因子释放综合症（CRS）[54] 用户数据 - CTX001治疗后，患者的中位年龄为23岁，接受治疗前的红细胞输血量为2单位/年[23] - CTX110的中位年龄为65.5岁，患者中67%为IV期，50%为大B细胞淋巴瘤[49] - CTX110的中位治疗线数为2（范围2-8），其中3名患者（50%）在DL3组接受过造血干细胞移植[49] 新产品和新技术研发 - CRISPR Therapeutics与多家合作伙伴共同开发基因编辑疗法，专注于NK细胞和T细胞的联合应用[14] - CRISPR Therapeutics的基因编辑技术在治疗遗传性疾病方面展现出巨大的潜力[6] - CTX110的制造能力将在公司最先进的设施中进一步扩大[58] 市场扩张和并购 - 公司计划在2022年第一季度扩大CARBON研究，可能进行注册试验[58] - CRISPR Therapeutics在美国和全球拥有强大的基础知识产权地位，Charpentier / UC Berkeley / U. Vienna获得了多项广泛范围的专利[70] - 目前有80个国家和地区的专利申请正在推进，包括美国和欧洲[72] 负面信息 - CTX110在DL2+组的总体反应率为61%（14/23），完全反应率（CR）为39%（9/23）[51] - 在7名患者中，相关于busulfan的非严重不良事件发生率为7例，严重不良事件发生率为1例[33] 其他新策略和有价值的信息 - 公司拥有超过400名员工，具备端到端的能力[74] - 在欧盟获得了3项广泛范围的专利，包括涉及首次干扰的专利[70] - 在英国、德国、日本、中国、新加坡、香港、乌克兰、以色列、澳大利亚、新西兰、墨西哥和南非等地获得了广泛范围的专利[73]