CTX001治疗效果 - CTX001在β-地中海贫血和镰状细胞病中实现功能性治愈[5] - CTX001治疗后，HbF水平≥20%的患者比例需持续至少3个月[20] - CTX001治疗后，患者的输血减少50%的比例需持续至少6个月[20] - CTX001治疗后，HbF的平均水平在治疗后持续上升，达到12.1 g/dL[27] - CTX001治疗后，患者的总Hb在治疗后保持在较高水平，达到13.1 g/dL[27] - CTX001治疗后，患者的总血红蛋白（Hb）在最后一次访问时的平均值为14.7 g/dL[31] - CTX001治疗后，患者的年均急性疼痛发作（VOC）数量从预研究的5.5次减少至第1个月的4.0次[32] - CTX001治疗后，所有4名患者在第6个月的haptoglobin值均可检测到[37] - CTX001治疗后，患者的中位年龄为22岁，性别比例为3名女性对4名男性[32] - CTX001治疗后，CD34+细胞的药物产品细胞剂量为3.3 x 10^6/kg[32] - CTX001治疗后，患者的中位随访时间为7.6个月[32] - CTX001治疗后，患者的中位绝对中性粒细胞计数在第3天达到≥500 cells/µL[32] CTX110研究进展 - 在CARBON研究中，患者的中位年龄为65.5岁，范围为55-75岁[50] - 在不同剂量组中，DL4（600x10^6 CAR+ T细胞）组的总体反应率为75%[52] - 在DL2（100x10^6 CAR+ T细胞）组中，完全反应率为33%[52] - 31%的患者在接受CTX110治疗前经历了2条以上的治疗线[50] - 在DL3.5（450x10^6 CAR+ T细胞）组中，83%的患者处于IV期[50] - CTX110在所有剂量组中均表现出良好的耐受性，未出现细胞因子释放综合症（CRS）[55] - CTX110的完全反应率在"E:T"比率大于0.2时达到64%[57] - CTX110的研究显示出与已批准的自体CAR-T疗法相当的初始反应率[59] 专利和团队实力 - 公司在美国和全球范围内获得了多项广泛范围的专利，包括在欧盟获得的3项专利[71] - 目前有4项广泛范围的专利申请已获批准，其他专利申请也在并行推进中[72] - 公司在多个国家（包括英国、德国、日本、中国等）获得了广泛范围的专利[74] - 截至2021年第二季度，公司在全球范围内的专利申请数量接近80项[72] - 公司拥有超过400名员工，展现出强大的管理团队和端到端的能力[75] 安全性和不良事件 - CTX001的安全性与自体干细胞移植一致，未出现严重不良事件[25] - 15名患者中，相关不良事件（AEs）为12例，严重不良事件（SAEs）为1例[25] - 7名患者中，6名患者经历了与plerixafor相关的非严重不良事件[34] - 在DL4组中，57%的患者出现了3级及以上的不良事件[55]